62%患者肿瘤退缩，双靶向CAR-T疗法挽救复发性脑瘤！成果登上《自然-医学》
2025-06-13 医学新视点 医学新视点 发表于上海
一项1期剂量递增和探索阶段试验，旨在研究针对CART-EGFR-IL13Rα2细胞经脑室内递送用于治疗EGFR扩增的rGBM。
复发性胶质母细胞瘤（rGBM）是最常见的成人脑瘤之一，其治疗是神经肿瘤领域的重大挑战。CART-EGFR-IL13Rα2细胞是一款同时针对表皮生长因子受体（EGFR）表位806和白细胞介素-13受体α2（IL-13Rα2）的双靶向嵌合抗原受体（CAR）T细胞。IL-13Rα2在许多肿瘤表面有特异性高表达，如胶质母细胞瘤，但其在人体正常组织不表达或低表达。
一项1期剂量递增和探索阶段试验，旨在研究针对CART-EGFR-IL13Rα2细胞经脑室内递送用于治疗EGFR扩增的rGBM。近日，该研究结果发表于《自然-医学》（Nature Medicine），表明CART-EGFR-IL13Rα2在rGBM治疗中显示出抗肿瘤活性和初步安全性，62%患者肿瘤退缩。研究结果为这类侵袭性脑瘤提供了创新治疗思路。
截图来源：Nature Medicine
该研究纳入18例EGFR扩增型rGBM患者，均输注了CART-EGFR-IL13Rα2。主要终点评估安全性和最大耐受剂量。结果显示，最大耐受剂量为2.5×10⁷个细胞。安全性方面，56%（10/18）患者出现3级神经毒性（无4~5级）。
在13例输注时存在可测量病灶的患者中，62%（8例）出现肿瘤退缩，其中1例经神经肿瘤改良疗效评估标准确认为部分缓解（客观放疗缓解率为8%），以及1例患者疾病稳定持续超16个月。
所有患者中位无进展生存期为1.9个月，本次数据截止时，中位总生存期数据尚未成熟（中位随访8.1个月）。
总之，本次研究初步证实了双靶向CAR-T细胞（CART-EGFR-IL13Rα2细胞）疗法治疗rGBM的可行性与安全性。
参考资料
[1] Bagley, S.J., Desai, A.S., Fraietta, J.A. et al. Intracerebroventricular bivalent CAR T cells targeting EGFR and IL-13Rα2 in recurrent glioblastoma: a phase 1 trial. Nat Med (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03745-0
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