Blood：教育水平每降 10%，急性髓性白血病患者移植前死亡风险增 21%
2025-06-23 MedSci原创 MedSci原创 发表于上海
本研究通过科学严谨的设计方法证实了社会经济背景对AML治疗路径中关键疗法allo-HCT获取的影响，显示低教育水平和贫困是患者难以获得移植治疗的重要社会根源。
亮点总结：
- 社区层面教育水平较低及贫困率较高与患者移植前死亡率上升和异基因造血干细胞移植（allo-HCT）获得率下降密切相关。
- 接受allo-HCT治疗的患者中，社会经济障碍对移植后死亡率的影响较为有限。
- 针对社会健康决定因素（SDOH）导致的移植机会不均，亟需政策和临床干预以保障低资源背景患者获得公平治疗机会。
研究概述
急性髓性白血病（AML）患者中，异基因造血干细胞移植（allo-HCT）是目前最具潜力的治愈手段。然而，患者社会经济地位、受教育水平等社会健康决定因素（SDOH）是否影响患者接受该治疗尚不明确。美国华盛顿大学与多家顶级肿瘤中心联合开展了一项前瞻性、观察性、多中心临床研究，通过对692例AML患者进行纵向跟踪，系统评估SDOH对allo-HCT接受率及患者生存结局的影响。研究结果发表于2025年6月19日Blood杂志，揭示了低资源社会背景患者在获得疗效显著治疗上的障碍，同时考察了不同SDOH变量对移植前后死亡风险的具体关联。
研究背景
随着医疗技术进步，allo-HCT作为AML的关键治愈方案被广泛采用。然而，高昂的治疗成本、专科设施分布不均、复杂的治疗过程以及患者须长期依赖家属和照护者，均对社会经济地位较低患者造成潜在障碍。SDOH定义为影响健康的生活和工作环境，包括收入、教育、住房、食物安全等。已有研究指出SDOH与总死亡率及医疗服务利用存在联系，但针对allo-HCT领域缺乏大规模、前瞻性数据分析。另外，种族、医疗资源获取路径和行政负担也可能导致治疗机会的差异和临床结果的差别。
研究目的
- 确定SDOH因素对AML患者异基因造血干细胞移植机会的影响；
- 分析SDOH对移植前和移植后患者死亡风险的关联；
- 探讨这些社会因素在临床决策和患者管理中的实际意义。
研究方法
本研究为前瞻性、观察性、多中心临床试验，注册编号NCT01929408。研究在美国13家涵盖学术中心与社区医院的肿瘤治疗机构展开，于2013年7月至2017年12月期间招募符合条件（年龄18-80岁，AML或高风险骨髓增生异常综合征诊断且接受AML样治疗，能够提供书面知情同意）的患者，共计692名参与者纳入分析。
图：研究设计流程图，包括患者招募、随访点及主要终点评估时间线
关键数据收集包括：
- 患者个体临床资料（年龄、合并症指数、骨髓学分型、Karnofsky评分等）；
- 地域性（邮政编码层面）SDOH变量：中位家庭收入、非高中毕业成年人比例、贫困率、领取政府补助（SNAP、SSI）比例、住房成本、交通方式等，数据取自美国社区调查（American Community Survey）；
- 种族自报数据作为SDOH的代理，代表潜在社会歧视暴露。
统计分析中，采用Cox比例风险和Fine-Gray竞争风险模型，调整患者年龄、合并症、疾病风险分层及疗法强度等混杂因素，分别评估SDOH对三项结局的影响：未接受allo-HCT的死亡率、获得allo-HCT的概率及接受allo-HCT后的死亡率。
研究结果
患者特征及治疗情况
- 692例患者中，43%年龄≥65岁，60%合并症指数≥4，77%为新诊断AML，79%恶性风险中等及以上。
- 46%接受了allo-HCT，且接受移植者中77%在首次完全缓解（CR1）期移植。
- 地域中位收入为$65,837，非高中教育者占比7.3%，贫困率9.5%，SNAP领取率10.2%，SSI领取率4.2%。
SDOH与移植前死亡率
| 变量 | 风险比 (HR) | 95%置信区间 | P值 |
|---|---|---|---|
| 每10%非高中毕业成人比例增加 | 1.21 | 0.99 - 1.46 | 0.058 |
| 每10%SSI领取率增加 | 1.41 | 1.01 - 1.97 | 0.045 |
| 每10%贫困家庭比例增加 | 1.16 | 0.96 - 1.39 | 0.119 |
| 每10%SNAP领取率增加 | 1.13 | 0.97 - 1.31 | 0.105 |
| 中位收入（每$25,000增加） | 0.89 | 0.78 - 1.02 | 0.101 |
注：风险比>1表示相关变量上升与移植前死亡风险增加有关。
SDOH与接受allo-HCT概率
| 变量 | 风险比 (HR) | 95%置信区间 | P值 |
|---|---|---|---|
| 每10%非高中毕业成人比例增加 | 0.67 | 0.55 - 0.83 | <0.001 |
| 每10%SSI领取率增加 | 0.71 | 0.48 - 1.05 | 0.082 |
| 每10%贫困家庭比例增加 | 0.91 | 0.75 - 1.09 | 0.298 |
| 每10%SNAP领取率增加 | 0.88 | 0.76 - 1.01 | 0.074 |
| 中位收入（每$25,000增加） | 1.03 | 0.92 - 1.17 | 0.588 |
SDOH与移植后死亡率
| 变量 | 风险比 (HR) | 95%置信区间 | P值 |
|---|---|---|---|
| 每10%非高中毕业成人比例增加 | 1.18 | 0.87 - 1.60 | 0.283 |
| 每10%SSI领取率增加 | 1.21 | 0.81 - 1.82 | 0.345 |
| 每10%贫困家庭比例增加 | 1.04 | 0.79 - 1.36 | 0.804 |
| 每10%SNAP领取率增加 | 1.13 | 0.92 - 1.38 | 0.240 |
| 中位收入（每$25,000增加） | 1.00 | 1.00 - 1.00 | 0.558 |
不同种族间比较
- 白种人与黑人、亚洲等少数民族患者在移植机会和死亡率上的差异有一定趋势，但因样本量限制未达统计学显著，移植后死亡率差异尤为有限。
补充数据
- 研究延续随访中位54个月，确保充分捕获移植相关结局。
- 约75%的移植患者在起始治疗后6个月内完成移植。
图：患者总体存活曲线，展示了接受和未接受allo-HCT两组患者的生存情况，提示接受allo-HCT患者存活显著更佳
研究意义与临床价值
本研究首次通过前瞻性、多中心大样本数据量化了社会健康决定因素对AML患者获得异基因造血干细胞移植机会及临床结局的影响。结果显示，居住在教育水平较低、贫困率较高社区的患者，面临明显更高的移植前死亡风险和更低的移植治疗获得率，暴露出社会经济背景对生命延续关键治疗里程碑的重大阻碍。值得鼓舞的是，尽管这些社会经济因素限制了移植的可及性，但一旦接受移植，其社会背景对移植后生存的影响减少或不明显，表明降低准入壁垒或许能显著提升医疗公平和患者预后。
研究发现，教育水平和社会保障领取率这一类反映行政负担的指标，可能通过复杂的医疗体系导航难度影响患者治疗路径。该发现强调了医疗体系应强化患者导航、社会支持及财务援助服务，特别是面向低教育和低收入群体，同时政府层面需推动医保覆盖政策和患者导航支持，以保障致命疾病患者得到公平优质治疗。
此外，种族因素虽未在本项研究中呈现显著影响，但依然提示种族多样性和社会经济交互作用的复杂性，未来更大规模的多元族群研究亟需展开。该研究对于政策制定者和医疗机构认识医疗不平等的具体社会根源具有重要指导意义，提出了切实可行的干预切入点。
梅斯编辑点评
本研究通过科学严谨的设计方法证实了社会经济背景对AML治疗路径中关键疗法allo-HCT获取的影响，显示低教育水平和贫困是患者难以获得移植治疗的重要社会根源。这对临床医生和医疗管理者提出了明确挑战和机遇：如何在患者筛选、治疗指导及资源配置中充分考虑并积极缓解社会健康决定因素的负面作用，提高弱势群体的治疗可达性。此外，研究还为未来展开联合多学科协作（如社会工作、财务援助、患者导航）提供数据支持，同时也呼吁政策层面加强医疗保障和社会支持体系建设。未来研究可在更大规模、多族群群体中进一步验证并探索具体干预措施的实施效果。
原始出处
Wuliji N, Jones SMW, Gooley T, et al. Social determinants of health and access to allogeneic hematopoietic cell transplantation for acute myeloid leukemia. Blood. 2025 Jun 19;145(25):3041-3051.
blood_bld-2024-027543-main.pdf
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