Leuk Lymphoma：异基因造血干细胞移植联合清髓预处理方案治疗完全缓解的原始浆细胞样树突状细胞肿瘤患者：一项单中心研究
2022-09-12 网络 网络
母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 (BPDCN) 是一种罕见的造血系统恶性肿瘤，带有 MAC 的 Allo-HSCT 是完全缓解的 BPDCN 患者的有效选择。
母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 (BPDCN) 是一种罕见的造血系统恶性肿瘤，其特点是即使在异基因造血干细胞移植 (allo-HSCT) 后预后也很差。目前，对于治疗BPDCN的最佳诱导化疗方案尚无共识，大多数患者是急性白血病或非霍奇金淋巴瘤（NHLs）的处方方案。然而，患者对这些方案的反应的持久性一直很短。且目前还没有标准的BPDCN调理方案，在此背景下，一研究团队回顾性分析了15例使用MAC进行同种异体HSCT治疗的患者。
患者于2015年4月至2021年9月期间在位于中国廊坊的河北燕达路道佩医院骨髓移植科招募。BPDCN的诊断通过皮肤或淋巴结活检、免疫表型和骨髓形态学进行确认，符合2016年世界卫生组织分类的诊断标准。15 名诊断为 BPDCN 的患者在研究团队所在中心接受了带有清髓性预处理 (MAC) 的 allo-HSCT。男女比例为11：4。中位年龄 36 岁（范围：6-70）岁，所有患者最初均出现髓外病变（13 例皮肤病变，1 例乳房和 1 例淋巴结）并累及骨髓，2 例被诊断为中枢性病变神经系统白血病（CNSL）。
图.总体无白血病生存率（LFS）为73.3 ± 10.5%。
在 HSCT 之前，9 名患者处于 CR1 状态，6 名患者处于 CR2 状态。所有患者均接受 MAC 方案和未经处理的移植物。所有患者均成功植入并实现完全供体嵌合体。1 名患者出现移植物功能不良，3 名患者出现 aGVHD（I、II 和 IV 级），7 名患者出现 cGVHD（6 人轻度；1 人中度）。生存的中位随访时间为 34（范围：6-64）个月。主要终点，总无白血病生存率（LFS）和总生存率为 73.3 ± 10.5%。
总的来说，研究表明对于CR中的BPDCN患者，MAC方案后进行同种异体造血干细胞移植是一个有效的选择。虽然在BPDCN患者HSCT前没有统一的常规化疗诱导缓解，也没有标准的调理方案，但研究人员认为尽快靶向治疗或免疫治疗联合化疗可能导致更多的患者CR或MRD阴性。
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