2025 NICE 技术评估指南:治疗12岁及以上无抗凝因子抗体的重度血友病A或B的马塔西单抗 [TA1073]
2025-06-24 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网 发表于上海
基于证据的建议 关于使用马塔西单抗(Hympavzi) 治疗 12 岁及以上无抗凝因子抗体的严重血友病 A 或 B。
2025 NICE 技术评估指南:治疗12岁及以上无抗凝因子抗体的重度血友病A或B的马塔西单抗 [TA1073]
Marstacimab for treating severe haemophilia A or B in people 12 years and over without anti-factor antibodies
2025-06-24
预防出血发作的治疗(预防)通常在严重A型血友病中使用凝血因子8替代疗法或艾美赛珠单抗,在严重B型血友病中使用凝血因子9替代疗法。
在重度血友病A和B中,临床试验的证据表明,马塔西单抗减少了与8或9因子预防相比的出血事件次数。在重度血友病A中,没有直接比较马塔西单抗与艾美赛珠单抗的试验。间接比较表明,马塔西单抗减少的出血事件次数与艾美赛珠单抗相当。但这一证据尚不确定。
在重度血友病B中,马塔西单抗的成本效益证据表明,与凝血因子IX相比,它是一个具有成本效益的选项。因此,推荐马塔西单抗用于预防由重度血友病B引起的出血事件。
在重度血友病A中,马塔西单抗的成本效益证据表明,与凝血因子8和艾美赛珠单抗相比,它不是一个具有成本效益的选项。因此,不推荐使用马塔西单抗来预防由重度血友病A引起的出血事件。
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