中国血友病B腺相关病毒载体基因治疗临床应用指导意见(2025)解读

2025-07-01 临床血液学杂志发表于上海

文章对该指导意见的核心内容进行系统解读及补充，为临床实践提供更多参考。

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2025-07-01

简要介绍：

血友病B作为一种遗传性凝血因子缺陷疾病，传统治疗方法为凝血因子Ⅸ或非因子药物替代治疗，但需终身输注，无法治愈。基因治疗近年来迅猛发展，血友病B有多个基因治疗药物进行临床试验，其中BBM-H901完成了3期试验，并已获批上市。对于这种全新的治疗方法，中华医学会血液学分会血栓与止血学组联合中国血友病协作组共同制定了《中国血友病B腺相关病毒载体基因治疗临床应用指导意见(2025)》,这是国内首份针对该领域的指导性文件。文章对该指导意见的核心内容进行系统解读及补充，为临床实践提供更多参考。

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