本指南建議醫療產品臨床試驗的申辦者在因災難或突發公共衛生事件(包括但不限于颶風、地震、軍事沖突、傳染病)而導致臨床試驗的進行和操作受到重大干擾時可以考慮采取的方法。疾病爆發或生物恐怖襲擊。
針對 4 歲及以上人群使用瓦莫羅酮(Agamree)治療杜氏肌營養不良癥的循證建議
2023-08-17
腦白質營養不良“白質消失”(VWM)是一種導致神經功能衰退和高死亡率的孤兒疾病。
2021年8月,英國國家衛生與臨床優化研究所發布了16歲以上人群阻塞性睡眠呼吸暫停/低通氣綜合征和肥胖通氣不良綜合征管理指南。
2019-04-15
2019年4月,歐洲卒中組織(ESO)發布了卒中或短暫性腦缺血發作以及非瓣膜性房顫患者卒中和其他血栓栓塞事件二級預防抗栓治療指南,文章主要建議內容涉及藥物治療時間和橋接治療,左心房封堵術,既往腦出血患者重新開始治療,特定患者的藥物治療等。
2023-03-23
隨著RPE65相關視網膜營養不良患者的基因治療在臨床實踐中可用,與Leber先天性黑蒙、早發型嚴重視網膜營養不良和色素性視網膜炎相關的RPE65基因突變越來越受到關注。RPE65基因在遺傳性視網膜變性
2014年9月,英國國家衛生與臨床優化研究所 (NICE)發布了化不良,提示胃食管反流疾病癥狀或兩者癥狀兼有的調查和管理指南。
2022-11-09
目標:提供建議分級、評估、制定和評價 (GRADE) 指南,以考慮干預研究中因缺少參與者結果數據而導致的研究局限性(偏倚風險)。
以證據為基礎的關于阿塔魯倫(Translarna) 治療杜氏肌營養不良癥的建議,在 2 歲及以上可以行走的人群中,抗肌萎縮蛋白基因發生無義突變。

2025-04-08
這份 S1 指南總結了當前的知識現狀,并使得人們能夠基于現有的醫學證據采取有針對性的治療方法。
2024-07-09
本文詳細介紹了臨床醫生就青少年 DMD 患者從兒科神經科醫生過渡到成人神經科醫生所達成的共識結果,該共識可作為最佳實踐指南,確保患者在治療的每個階段都能得到持續全面的護理。