2025-01-27
為指導(dǎo)和規(guī)范地中海貧血基因治療產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心組織制定了《地中海貧血基因治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》。
地中海貧血綜合征是一系列疾病，從嚴(yán)重的輸血依賴病癥到更為多變的病癥。本文主要針對地中海貧血綜合征患者受孕和妊娠的管理提供指導(dǎo)建議。
2018-10-26
依據(jù)臨床表現(xiàn)，地貧分為重型地貧和非輸血依賴型地貧(NTDT)。NTDT是指一組不需要輸血或者僅在感染、手術(shù)、妊娠、生長發(fā)育遲緩等特殊情況下需要輸血的地貧類型，包括不需要輸血的地貧α-地貧攜帶者、輕型β-地貧、HbC/β-一地貧)、偶爾需要輸血的地貧(缺失型HbH病、輕度異常血紅蛋白E/β-地貧)、需要間歇性輸血的地貧(非缺失型HbH病、中間型β-地貧、中度異常血紅蛋白E/β-地貧)。近十年來，對N
鐮狀細(xì)胞病（SCD）（包括鐮狀細(xì)胞貧血及相關(guān)復(fù)合雜合子狀態(tài)）表現(xiàn)為一種高凝狀態(tài)，伴有長期血小板活化、凝血酶生成及炎癥反應(yīng)水平升高。
2022-10-28
探討新冠肺炎疫情期間輸血依賴型地中海貧血（transfusion-dependent thalassemia, TDT）患兒輸血現(xiàn)狀及影響因素，為實(shí)施干預(yù)措施提供依據(jù)。
2022-12-25
目的 探討不同劑量抗胸腺細(xì)胞球蛋白（ATG）對單倍體型造血干細(xì)胞移植（haplo-HSCT）治療兒童重型地中海貧血血清免疫球蛋白水平的影響。方法 選取郴州市第一人民醫(yī)院兒童醫(yī)院于2020年6月&mda
關(guān)于exagamglogene autotemcel (Casgevy)用于 12 歲及以上輸血依賴型 β 地中海貧血患者的循證建議。
關(guān)于公開征求《地中海貧血基因治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》意見的通知
指導(dǎo)原則
其它
2024-09-25
國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心起草了《地中海貧血基因治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》，現(xiàn)形成征求意見稿。征求意見時(shí)限為自發(fā)布之日起1個(gè)月。
