2025-01-27
為指導和規范地中海貧血基因治療產品的臨床試驗設計，國家藥品監督管理局藥品審評中心組織制定了《地中海貧血基因治療產品臨床試驗技術指導原則（試行）》。
地中海貧血綜合征是一系列疾病，從嚴重的輸血依賴病癥到更為多變的病癥。本文主要針對地中海貧血綜合征患者受孕和妊娠的管理提供指導建議。
2018-10-26
依據臨床表現，地貧分為重型地貧和非輸血依賴型地貧(NTDT)。NTDT是指一組不需要輸血或者僅在感染、手術、妊娠、生長發育遲緩等特殊情況下需要輸血的地貧類型，包括不需要輸血的地貧α-地貧攜帶者、輕型β-地貧、HbC/β-一地貧)、偶爾需要輸血的地貧(缺失型HbH病、輕度異常血紅蛋白E/β-地貧)、需要間歇性輸血的地貧(非缺失型HbH病、中間型β-地貧、中度異常血紅蛋白E/β-地貧)。近十年來，對N
鐮狀細胞病（SCD）（包括鐮狀細胞貧血及相關復合雜合子狀態）表現為一種高凝狀態，伴有長期血小板活化、凝血酶生成及炎癥反應水平升高。
2022-10-28
探討新冠肺炎疫情期間輸血依賴型地中海貧血（transfusion-dependent thalassemia, TDT）患兒輸血現狀及影響因素，為實施干預措施提供依據。
2022-12-25
目的 探討不同劑量抗胸腺細胞球蛋白（ATG）對單倍體型造血干細胞移植（haplo-HSCT）治療兒童重型地中海貧血血清免疫球蛋白水平的影響。方法 選取郴州市第一人民醫院兒童醫院于2020年6月&mda
關于exagamglogene autotemcel (Casgevy)用于 12 歲及以上輸血依賴型 β 地中海貧血患者的循證建議。
關于公開征求《地中海貧血基因治療產品臨床試驗技術指導原則（征求意見稿）》意見的通知
指導原則
其它
2024-09-25
國家藥品監督管理局藥品審評中心起草了《地中海貧血基因治療產品臨床試驗技術指導原則》，現形成征求意見稿。征求意見時限為自發布之日起1個月。
