藥物暴露-效應關系研究技術指導原則
為推動創新藥物高質量發展，進一步規范和指導新藥研發中科學合理地開展暴露-效應關系研究，藥審中心組織起草了《藥物暴露-效應關系研究技術指導原則》。
國家藥品監督管理局藥品審評中心 - 藥物暴露 - 2025-07-31
Diabetes Care：司美格魯肽聯合或不聯合鹽皮質激素受體拮抗劑在2型糖尿病合并慢性腎病患者中的療效分析 ——FLOW 試驗預設二次分析解讀
該結果為糖尿病合并腎病患者多藥物聯合治療提供實證依據，支持臨床上GLP-1RA可安全有效聯合MRA使用，二者機制互補，有望實現協同增強療效。
MedSci原創 - 2型糖尿病，慢性腎病，司美格魯肽 - 2025-07-31
J Hepatol：慢性乙肝“灰色地帶”患者不良結局風險顯著，治療指征爭議再探討
不定期CHB患者存在發展為晚期肝病和HCC的風險，盡管由于各研究間固有的異質性，證據不足以支持將治療擴大到所有不確定期患者，但抗病毒治療可能降低高風險亞組患者HCC的發病率。
MedSci原創 - 慢性乙肝 - 2025-07-31
Diabetes Care：高血糖狀態下心衰發生的代謝組學新發現
該研究成果不僅能促進心衰早期篩查生物標志物的開發，還可能為干預糖尿病心肌病的新靶點發現提供理論基礎，推動個體化治療策略設計。
MedSci原創 - 心衰，高血糖 - 2025-07-31
Endocrine Reviews：禁食的生理密碼！從進化適應到健康長壽的分子基礎
禁食作為一種歷史悠久且影響全身的生理調控機制，正被現代醫學賦予促進健康老齡化的新使命。
MedSci原創 - 禁食，代謝健康 - 2025-07-31
Diabetes Care：真實世界研究揭示2型糖尿病緩解率與關鍵影響因素——基于超56萬人的循證分析
本研究基于龐大且多元的真實世界人群，以ADA最新共識緩解定義為標準，首次系統揭示了美國社區環境中2型糖尿病緩解的發生率、持續性及其主要影響因素。
MedSci原創 - 2型糖尿病，T2D - 2025-07-31
J Hematol Oncol：適配器CAR-T細胞精準靶向CD276，為小細胞肺癌帶來新療法突破
本研究系統解析了CD276作為SCLC革新治療靶點的潛力，突破了傳統靶向CAR-T的自體攻擊限制。通過模塊化適配器平臺，實現了靈活可控的免疫治療，兼顧了T細胞的活化與功能持久性。
MedSci原創 - 小細胞肺癌，CAR-T細胞 - 2025-07-31
模型引導的罕見疾病藥物研發技術指導原則
為指導申辦者在罕見疾病藥物研發過程中有效應用定量藥理學方法，以及科學合理設計定量藥理學研究，藥審中心組織制定了《模型引導的罕見疾病藥物研發技術指導原則》。
國家藥品監督管理局藥品審評中心 - 模型引導 - 2025-07-31
Chin Med：白頭翁湯通過調節腸道菌群代謝物及上皮壞死性凋亡緩解結腸炎的研究解讀
本研究證實，白頭翁湯通過 “腸道菌群 - IPA - 上皮壞死性凋亡” 軸緩解 DSS 誘導的小鼠結腸炎。
MedSci原創 - 結腸炎，白頭翁湯，腸道菌群代謝物 - 2025-07-31
《第二批罕見病目錄》之ANCA相關性血管炎——疾病不良結局風險因素的單中心研究
研究表明，BUN水平不僅是評估AAV患者腎功能不全進展的重要指標，同時也是預測死亡風險的關鍵因素之一。
MedSci原創 - ANCA相關性血管炎 - 2025-07-31
罕見疾病藥物臨床藥理學研究技術指導原則
為指導罕見疾病藥物研發過程中科學合理開展臨床藥理學研究，從而支持和合理加速罕見疾病藥物上市，藥審中心組織制定了《罕見疾病藥物臨床藥理學研究技術指導原則》。
國家藥品監督管理局藥品審評中心 - 罕見疾病藥物 - 2025-07-31
罕見案例報道：兒童治療相關幼年型粒單核細胞白血病病例解析
該病例詳細描述了一名有 ATRT 治療史的 5 歲女童發展為治療相關幼年型粒單核細胞白血病的全過程，其獨特的臨床特征、分子遺傳學改變以及治療相關性為我們提供了深入研究該疾病的契機。
MedSci原創 - 治療相關幼年型粒單核細胞白血病 - 2025-07-31
論文解讀｜Huijuan Dai/Aijun Sun教授團隊綜述：脂質代謝如何影響乳腺癌的進展與耐藥性
該文章詳細闡述了脂質代謝（包括脂肪酸、膽固醇、鞘脂和糖脂代謝）如何通過多種機制促進乳腺癌的進展和耐藥性，并探討了潛在的治療靶點，為乳腺癌的臨床治療帶來了新的啟發。
Genes and Diseases - 乳腺癌，脂質代謝 - 2025-07-31
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