腫瘤學臨床實驗設計的發展趨勢
傳統腫瘤臨床試驗有局限,現發展出籃式、傘式、平臺試驗及 N-of-1 等新設計,以患者為中心,基于生物標志物精準匹配治療,推動癌癥個體化治療。
小藥說藥 - 精準醫學,N-of-1試驗 - 2025-07-08
精準治療時代的臨床試驗設計
傳統腫瘤學臨床實踐正被以患者為中心的新型臨床試驗設計取代,包括籃式、傘式、平臺試驗等。新設計雖有高應答率但也面臨挑戰。文章介紹了不同試驗設計及優缺點。
小藥說藥 - 精準醫學,腫瘤臨床試驗 - 2024-10-28
文獻解讀 | 解密aDBS:從實驗證據到實踐實施
本文強調了DBS中心內部和跨DBS中心之間的跨學科臨床神經技術研究的重要性,朝著以患者為中心的個體化治療發展。
神外前沿 - 閉環自適應腦深部電刺激 - 2023-10-06
medRxiv:一名DMD患者接受CRISPR基因編輯治療后死亡,尸檢結果顯示,或源于對AAV載體的免疫反應
2022年10月,一位名叫 Terry Horgan 的27歲杜氏肌營養不良癥(DMD)患者在接受腺相關病毒9型(AAV9)載體遞送的CRISPR基因編輯治療后不幸去世。
“生物世界”公眾號 - CRISPR,DMD - 2023-05-20
單病例隨機對照試驗方案清單(SPENT 2019)解讀
單病例隨機對照試驗(N-of-1 trials)是一種基于單個患者所設計的多輪試驗期交替的前瞻性臨床隨機交叉對照試驗,可為臨床決策者提供干預措施效果比較的高級別證據。近期,由多位學者組成的國際團隊在B
中國循證醫學雜志 - 單病例隨機對照試驗 - 2022-07-26
Rejuvenation research:狠人!他對自己進行基因治療,并在論文中宣稱年輕了28歲
隨著科學的發展,關于抗衰老的研究也不斷豐富。
生物谷 - 基因治療,細胞衰老 - 2022-01-25
Rejuvenation Research:這名科學家有點狠!把自己當“小白鼠”以身試藥試圖逆轉衰老
長生不老是人類幾千年來的夢想,無數人為之進行了各種嘗試。近日,美國的一名科學家就把自己當做“小白鼠”,以身試藥,試圖破解自身的基因密碼,逆轉衰老!
生物探索 - 生長激素,衰老 - 2022-01-10
Rejuvenation Research:是個狠人!他對自己進行基因治療逆轉衰老,并在論文中宣稱年輕了28歲
現實世界中,從古至今,人們也從未放棄對長壽長生的追尋。進入新世紀以來,隨著人類基因組計劃的完成,越來越多的研究開始聚焦如何延長壽命或逆轉衰老,人類似乎也距離理解壽命的真諦越來越近。
“生物世界”公眾號 - 基因治療,抗衰老 - 2022-01-06
Neurology:神經病學研究中單患者交叉試驗的系統評價
N-of-1試驗已經在許多神經疾病中被報道,不僅在慢性穩定型疾病中,而且在癥狀穩定的進展性或急性疾病中也有報道。這預示著神經病學N-of-1試驗的新興治療領域。
MedSci原創 - 單患者交叉試驗 - 2021-10-29
Nat Med:閉環神經療法持續改善了一位抑郁癥患者的病情
研究人員植入了一個慢性腦深部傳感和刺激裝置,并在一個抑郁癥患者身上實施了生物標志物驅動的閉環療法。閉環療法使抑郁癥得到了快速和持續的改善。
MedSci原創 - 抑郁癥,閉環神經療法 - 2021-10-06
為什么抗抑郁藥對一些患者沒效果?困擾抗抑郁治療的真正問題是什么?
近些年來,抗抑郁處方藥在不斷增加,但對很多抑郁癥患者來說往往起不到什么治療作用,而一些其他有效的治療方法卻被臨床忽視。
MedSci原創 - 2021-07-02
JNNP:沙丁胺醇治療高鉀型周期性麻痹的N-of-1試驗
高鉀性周期性麻痹(HyperPP)是一種罕見的神經系統通道性疾病,由骨骼肌鈉通道基因(SCN4A)的功能獲得性突變引起。臨床上,HyperPP的特點是偶發性肌無力發作,伴有血清鉀升高和一定程度的肌強直
MedSci原創 - 沙丁胺醇,周期性麻痹,高鉀型 - 2021-06-20
在臨床試驗報告中結局報告指南:CONSORT-Outcomes 2022 擴展
在臨床試驗報告中結局報告指南:CONSORT-Outcomes 2022 擴展
equator - 臨床試驗 - 2023-01-04
行為干預中的單一案例報告指南 (SCRIBE) 2016 聲明
我們制定了報告指南,為作者使用特定類型的研究設計(單例實驗設計)撰寫要在科學期刊上發表的論文時應報告的內容提供指導。本報告描述了用于制定行為干預 (SCRIBE) 2016 單一病例報告指南的方法。
Can J Occup Ther . 2016 Jun;83(3):184-95 - 報告規范 - 2021-09-01
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