《JAMA Neurology》：Reldesemtiv在肌萎縮側(cè)索硬化癥中的作用：來(lái)自COURAGE-ALS隨機(jī)臨床試驗(yàn)的結(jié)果
COURAGE-ALS試驗(yàn)提供了重要的科學(xué)證據(jù)，幫助指導(dǎo)未來(lái)ALS治療策略的發(fā)展方向，并提醒研究人員在推進(jìn)潛在療法時(shí)需考慮更多因素以提高成功率。
MedSci原創(chuàng) - 肌萎縮側(cè)索硬化癥，Reldesemtiv - 2025-05-21
脊髓性肌萎縮癥?：青少年成人臨床診療|指南導(dǎo)讀
SMA患者及家庭需在診斷關(guān)鍵時(shí)間點(diǎn)及長(zhǎng)期隨診治療過程中進(jìn)行心理監(jiān)測(cè)和管理，常規(guī)結(jié)構(gòu)化評(píng)估工具發(fā)現(xiàn)異常者，建議轉(zhuǎn)診精神科
網(wǎng)絡(luò) - 2023-04-08
121種“常見的”罕見病名錄，以及我國(guó)主要罕見病介紹，請(qǐng)速收藏并轉(zhuǎn)發(fā)
中華醫(yī)學(xué)會(huì)醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)分會(huì)提出的中國(guó)罕見病定義，罕見病即患病率低于1/500000或新生兒發(fā)病率低于1/10000的疾病。世界上有超過7000種罕見疾病，而且數(shù)量在不斷增加，每年大約有250種新疾病加入
MedSci原創(chuàng) - 罕見病 - 2020-12-02
Cytokinetics的快速骨骼肌肌鈣蛋白激活劑Reldesemtiv獲得歐洲孤兒藥稱號(hào)，用于治療肌萎縮性側(cè)索硬化癥
Cytokinetics宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其快速骨骼肌肌鈣蛋白激活劑（FSTA）reldesemtiv孤兒藥產(chǎn)品稱號(hào)，用于治療肌萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）。先前，reldesemtiv已被美國(guó)食品和藥物管理局授予用于ALS治療的孤兒藥稱號(hào)。
MedSci原創(chuàng) - Cytokinetics，快速骨骼肌肌鈣蛋白激活劑，Reldesemtiv，歐洲，孤兒藥稱號(hào)，肌萎縮性側(cè)索硬化癥 - 2020-03-06
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