Nat Biomed Eng 復旦大學路福建/哈佛醫學院William Pu團隊發明心力衰竭治療新手段和體外心肌細胞成熟新技術
該研究揭示了心力衰竭的重要致病機制—CMYA5表達水平降低，并發明了一種可通過腺相關病毒(AAV)載體遞送的微型化CMYA5蛋白(miniCMYA5)。
論道心血管 - 心力衰竭，hiPSC-CMs - 2024-09-07
JPM大會為2024年指明方向：谷底轉折，全球生物制藥終將向上發展
回望過去一年，醫療行業穿越了2023最冷“寒冬”之后，2024年是否會迎來新的生機？
MedSci原創 - 生物制藥，JPM大會 - 2024-01-13
2023上半年，美國FDA批準了26款新分子實體上市
2023年，新藥上市很搶眼，僅上半年美國FDA已批準26款新分子實體，此外還批準了多款細胞與基因療法。截至7月1日，2023年美國藥品審評中心（CDER）總計批準57項NDA申請和8項BLA申請，其中
MedSci原創 - FDA，創新藥物，創新藥 - 2023-07-08
杜氏肌營養不良癥基因療法FDA聽證會實錄，歷史首次！
FDA于2023年5月12日召集外部專家會議，審查Sarepta Therapeutics公司針對杜氏肌營養不良癥（DMD）的實驗性基因療法的臨床數據。這場為期一整天的會議事關重大。STAT跟蹤報道了
同寫意 - 杜氏肌營養不良癥，FDA聽證會 - 2023-05-18
柳達：罕見病與孤兒藥是行業范式轉移的必由之路，將為人類健康作出巨大貢獻
蔻德罕見病中心創始人主任黃如方也在把科研人員、患者、藥企三方資源通過基金會進行整合，發揮各自專業所長，降低罕見病藥物研發成本、提高效率。
深究科學 ID: deepscience - 孤兒藥，罕見藥 - 2023-03-04
Science Translational Medicine：AAV遞送微型DMD基因，治療DMD金毛犬模型
杜氏肌營養不良癥（DMD）是一種發病率相對較高的單基因疾病，由X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白基因（Dystrophin）突變，導致無法產生足夠的抗肌萎縮蛋白，患者的肌肉組織逐漸被脂肪和纖維化組織取代，大約
“生物世界”公眾號 - 動物模型，DMD基因 - 2023-01-12
FDA：2021年共批準49個新藥
2021年以來，美國食品藥品監督管理局(FDA)下設的藥審中心(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)批準了49個新藥(New Molecular
美柏醫健 - FDA - 2021-12-29
FDA 發布關于渤健用于阿爾茨海默氏癥的 Aduhelm 的內部辯論詳細信息
近日，美國食品和藥物管理局（FDA）有爭議地批準Biogen公司的Aduhelm（aducanumab）治療阿爾茨海默病的更多細節。
MedSci原創 - 阿爾茲海默癥 - 2021-06-24
FDA批準18年來首款阿爾茨海默病新藥aducanumab引爭議
aducanumab是18年來美國FDA批準的首個治療AD的新藥。但一些專家表示，沒有足夠的證據表明它可以解決認知癥狀。
MedSci原創 - 阿爾茨海默癥，阿爾茨海默氏病，阿爾茨海默病藥物治療，阿爾茨海默病進展，阿爾茨海默病新藥 - 2021-06-08
Sarepta公司第3款反義寡核苷酸療法獲FDA批準上市
2月25日，罕見病精準基因治療領域領導者Sarepta公司宣布，FDA已批準反義寡核苷酸藥物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外顯子跳躍突變杜氏肌營養不良癥(DMD)患者治療
醫藥魔方 - 罕見病 - 2021-02-28
基因療法為攻克罕見病DMD帶來新希望？禮來砸下1.35億美元進場
禮來與基因編輯公司Precision BioSciences達成一項合作，開啟了對杜氏肌營養不良（DMD）基因療法的布局。
網絡 - 基因療法，禮來，DMD - 2020-12-05
基因治療IIIA型粘多糖貯積癥的II/III期研究中，一名患者死亡
MPS IIIA的基因療法LYS-SAF302由Lysogene開發，是由腺相關病毒（AAV）介導的基因療法，旨在通過AAV遞送功能性SGSH基因從而取代有缺陷的SGSH基因。
MedSci原創 - IIIA型粘多糖貯積癥，腺相關病毒（AAV），基因療法LYS-SAF302 - 2020-10-16
今日要聞：日本同意購買AZ新冠疫苗，藥明開展疫苗的CDMO業務
在與輝瑞和BioNTech簽署COVID-19疫苗供應協議后不久，日本也同意從阿斯利康購買。而該國將從武田公司獲得更多的供應，因為日本制藥公司將負責諾瓦克斯的疫苗在當地的供應。三星生物的目標是在202
MedSci - 阿斯利康，新冠疫苗 - 2020-08-16
2020年生物醫藥領域發展趨勢預測
2019年，FDA共批準48款創新藥，多款first-in-class療法爭相獲批，生物類似藥快速發展。2019年，醫藥行業投資熱度持續，兩起大宗醫藥并購占據了全年并購金額的2/3，各項技術相繼走向成熟，小型藥企的臨床試驗呈現積極結果。步入2020年，生物醫藥行業將會如何發展，以下五點值得關注。
CPhI制藥在線 - 生物醫藥，發展趨勢 - 2020-01-16
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