PNAS：MYCN小分子抑制劑M606成為神經(jīng)母細(xì)胞瘤靶向治療新策略
澳大利亞研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)高細(xì)胞通透性鐵螯合劑 M606，可特異性降低 MYCN 蛋白水平，通過 E2F3 介導(dǎo)下調(diào) MYCN，抑制 MYCN 擴(kuò)增型神經(jīng)母細(xì)胞瘤，為相關(guān)治療提供新策略。
兒童腫瘤前沿 - 神經(jīng)母細(xì)胞瘤，MYCN - 2025-07-03
肌萎縮側(cè)索硬化-額顳葉癡呆譜系疾?。ˋLS-FTSD）
肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）與額顳葉癡呆（FTD）屬同一譜系疾病，臨床、病理及遺傳學(xué)上有諸多相似，發(fā)病機(jī)制相關(guān)，目前治療有限，未來基因治療等可期待。
神經(jīng)科學(xué)論壇 - 肌萎縮側(cè)索硬化，額顳葉癡呆 - 2025-07-03
Nature Medicine：基因“快遞”與“迷你”補(bǔ)丁：一場對抗杜氏肌營養(yǎng)不良癥的里程碑式探索
DMD 的 1b 期試驗(yàn)表明，fordadistrogene movaparvovec 基因療法能提升抗肌萎縮蛋白水平、改善運(yùn)動(dòng)功能，但 3 期試驗(yàn)未達(dá)主要終點(diǎn)，研發(fā)終止。
生物探索 - 基因治療，杜氏肌營養(yǎng)不良癥 - 2025-07-03
【Nature子刊】CAR T治療腫瘤期間的神經(jīng)毒性：臨床表現(xiàn)、診斷及治療
本文概述了關(guān)于CAR T細(xì)胞治療后出現(xiàn)的神經(jīng)系統(tǒng)毒性的分子和細(xì)胞機(jī)制，強(qiáng)調(diào)了以癥狀為中心的治療策略、新興的以機(jī)制為導(dǎo)向的預(yù)防或減輕毒性的干預(yù)措施，以及正在進(jìn)行的針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)毒性的治療臨床試驗(yàn)。
聊聊血液 - CAR T細(xì)胞治療，神經(jīng)系統(tǒng)毒性 - 2025-07-03
一檢查發(fā)現(xiàn)“腫瘤”，開刀后病理卻說不是癌？她得的是一種連醫(yī)生都少見的罕見??！
28 歲林女士因疲勞、低燒等就醫(yī)，確診多中心性 Castleman ?。{細(xì)胞型）。該病是罕見淋巴增生性疾病，分單中心和多中心型，需結(jié)合病理等診斷，治療依亞型而定。
MedSci原創(chuàng) - 淋巴增生性疾病，Castleman 病 - 2025-07-02
病例分享 | 回腸炎性纖維性息肉一例
60 歲女性腹痛入院，病理診斷為回腸炎性纖維性息肉，鏡下見梭形細(xì)胞圍繞血管呈洋蔥皮樣結(jié)構(gòu)，PDGFRa 基因 12、18 號(hào)外顯子突變，手術(shù)切除預(yù)后好。
上海阿克曼病理 - 回腸，炎性纖維性息肉 - 2025-07-01
JHO：基于多能干細(xì)胞的工程化CD7 CAR-NK細(xì)胞：克服自體細(xì)胞殺傷，高效抑制T細(xì)胞惡性腫瘤
該研究為解決T細(xì)胞惡性腫瘤臨床治療中由于共表達(dá)靶點(diǎn)CD7引發(fā)的CAR免疫細(xì)胞自體殺傷問題提供了新思路，也為大規(guī)模標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)高效CAR-NK細(xì)胞提供了技術(shù)平臺(tái)。
MedSci原創(chuàng) - CAR-NK細(xì)胞，T細(xì)胞惡性腫瘤 - 2025-07-01
JHO：中國胃癌和胃食管交界處癌診斷與治療的現(xiàn)狀
該研究生動(dòng)反映了中國胃癌診斷和治療實(shí)踐的最新發(fā)展，為優(yōu)化策略制定具有重要參考價(jià)值。
MedSci原創(chuàng) - 胃癌，胃食管交界處癌 - 2025-07-01
又一抗衰黑馬！Cell Metabolism（30.9）:煙酸核糖能激活"肝腎能量軸"，口服或可逆轉(zhuǎn)衰老性腎損傷
這項(xiàng)工作首次證實(shí)哺乳動(dòng)物體內(nèi)NaR的內(nèi)源合成及其生理意義，揭示腎臟在系統(tǒng)性NAD?代謝中的關(guān)鍵角色。NaR作為一種穩(wěn)定、口服有效的補(bǔ)充劑，未來或可用于治療老年相關(guān)腎病等NAD?缺乏相關(guān)疾病。
MedSci原創(chuàng) - 腎損傷，煙酸核糖 - 2025-07-01
從機(jī)制到臨床，培莫沙肽首個(gè)治療腎性貧血的小分子肽類化藥循證之旅
本文將對培莫沙肽的作用機(jī)制、臨床證據(jù)進(jìn)行全面回顧和盤點(diǎn)，從而為臨床決策及合理用藥提供參考依據(jù)。
網(wǎng)絡(luò) - 2025-07-01
細(xì)胞因子在癌癥免疫治療中的當(dāng)前發(fā)展趨勢
細(xì)胞因子作為抗癌免疫療法已發(fā)展 40 年，IL-2、IL-12 等經(jīng)基因治療、融合蛋白等技術(shù)改造，雖面臨毒性等挑戰(zhàn)，仍成新前沿。
小藥說藥 - 癌癥免疫治療，細(xì)胞因子 - 2025-06-30
一場普通感冒后，孩子突然尿少、臉腫、眼黃！醫(yī)生一查：是致命罕見病惹的禍！
該病罕見，多因遺傳或補(bǔ)體異常引發(fā)，依庫珠單抗等靶向治療可改善病情。
MedSci原創(chuàng) - 溶血性貧血，非典型溶血性尿毒癥綜合征 - 2025-06-30
【綜述】兒童靜脈竇血栓血管內(nèi)治療研究進(jìn)展
該文對兒童CVST血管內(nèi)治療的研究進(jìn)展進(jìn)行了綜述,以期為優(yōu)化臨床治療方案提供參考?
中國腦血管病雜志 - 血管內(nèi)治療，靜脈竇血栓 - 2025-06-29
阿爾茨海默病早診突破：破解誤區(qū)，把握希望！
阿爾茨海默病早期識(shí)別有五大誤區(qū)，如健忘是正常老化等。破除誤區(qū)，利用前沿技術(shù)抓住干預(yù)窗口期，可將 AD 轉(zhuǎn)為可防可控慢性病。
神經(jīng)科學(xué)論壇 - 阿爾茨海默病，早期識(shí)別 - 2025-06-28
2位作者，一篇Nature系列綜述：CAR T 細(xì)胞療法治療癌癥的神經(jīng)系統(tǒng)并發(fā)癥
CAR-T 療法神經(jīng)毒性包括 ICANS、TIAN 及 BCMA 靶向治療后的遲發(fā)性并發(fā)癥，機(jī)制涉及炎癥、血腦屏障破壞等，現(xiàn)有治療以激素和細(xì)胞因子抑制劑為主，未來需優(yōu)化 CAR 設(shè)計(jì)等。
BioMed科技 - 神經(jīng)毒性，CAR T細(xì)胞 - 2025-06-27
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