高危多發性骨髓瘤新定義！來自IMS/IMWG的共識建議
國際骨髓瘤學會與工作組提出HRMM共識基因分期，存在del(17p)、特定IgH易位合并異常、單/雙等位基因del(1p32)合并1q+或高β2微球蛋白且肌酐正常等情況之一即為HRMM。
聊聊血液 - 多發性骨髓瘤 - 2025-06-13
Nature Methods：里程碑！ReLiC開創RNA功能研究新紀元
ReLiC平臺結合CRISPR與條形碼RNA讀數，可大規模解析基因敲除后RNA代謝響應。其揭示翻譯、剪接、NMD等調控網絡，如SF3B復合體差異作用，為研究RNA代謝及疾病機制提供新工具。
生物探索 - RNA代謝，ReLiC技術 - 2025-06-07
Nature Genetics：顛覆傳統！堿基編輯技術有望終結亨廷頓舞蹈癥和弗里德賴希共濟失調的進行性惡化
三核苷酸重復序列疾?。ㄈ绾嗤㈩D舞蹈癥、弗里德賴希共濟失調）目前無有效療法?！蹲匀?遺傳學》研究利用堿基編輯技術人工引入天然 “中斷”，在患者細胞和小鼠模型中抑制重復序列擴增，為治療帶來希望。
生物探索 - 亨廷頓舞蹈癥，三核苷酸重復序列疾病 - 2025-05-29
【Blood】BTK和BCL-2雙重難治慢性淋巴細胞白血病的治療策略
《Blood》近日發表綜述，回顧了 CLL 患者對 cBTKi 和維奈克拉耐藥的機制，評價了支持使用新型和新興藥物類別的最新證據，并提出了在雙重難治患者中納入這些藥物的創新治療策略。
聊聊血液 - 慢性淋巴細胞白血病，cBTKi - 2025-05-23
Cell：突破！研究人員首次構建功能性人類羊膜囊體外模型，開啟胚胎外發育研究新紀元
《Cell》研究構建原腸胚形成后類羊膜囊（PGAs）模型，基于人類干細胞模擬早期胚胎外組織（如羊膜囊、卵黃囊），揭示 GATA3 和 BMP/Wnt 信號調控作用，為解析生命早期發育機制提供新模型。
生物探索 - 類羊膜囊模型，胚胎外發育 - 2025-05-21
Science：用“人工進化”馴服基因搬運工：CASTs效率狂飆420倍，實現人類細胞高效基因插入！
傳統基因插入技術存在瓶頸，新研究利用噬菌體輔助連續進化改造CRISPR輔助轉座酶，開發出evoCAST系統，顯著提升人類細胞基因插入效率至10-30%，且精準、安全，為基因治療等領域帶來突破。
生物探索 - 基因編輯，噬菌體輔助進化 - 2025-05-19
Nature：放療“雙刃劍”新發現：警惕！它可能在助推遠處轉移
研究發現放療誘導腫瘤分泌 AREG，通過重編程單核吞噬細胞為免疫抑制表型、上調 CD47 抑制吞噬，促進轉移。阻斷 AREG 可增強放療效果，減少轉移風險。
生物探索 - 放療，腫瘤轉移 - 2025-05-18
Cancer Cell | 研究揭示髓母細胞瘤的最新治療靶點——MDM2
本研究通過構建ELP1雜合LOF突變小鼠模型，揭示了ELP1缺失在SHH亞型髓母細胞瘤中的作用機制。
MedSci原創 - 髓母細胞瘤，LOF突變，ELP1 - 2025-05-17
Nat Cancer | 小細胞肺癌治療新曙光：基于類器官研究鎖定 IGF-1 關鍵靶點
該研究通過建立全面的SCLC類器官庫，揭示了非NE型SCLC對IGF-1的依賴性及其分子機制。研究表明IGF1R在非NE型SCLC中發揮關鍵作用，并且IGF1R抑制劑可能成為針對這一亞型的有效治療策略
MedSci原創 - 小細胞肺癌，胰島素樣生長因子1，類器官庫 - 2025-05-07
Molecular Neurodegeneration：揭開阿爾茨海默病遺傳密碼！CLU 基因保護性等位基因調控神經元興奮性新機制
CLU基因的AD保護性等位基因rs1532278通過增強ISL2結合上調神經元CLU表達，促進神經元興奮性和脂質轉移至星形膠質細胞，導致脂滴積累和ROS增加，減少谷氨酸攝取，從而維持神經元活動。
MedSci原創 - clusterin，阿爾茨海默病，脂滴，神經元興奮性 - 2025-05-06
張鋒院士，最新Science，揭示RNA引導DNA靶向的全新機制
研究整合多種方法發現 TIGR 系統，解析其發現、特性、結構及基因編輯應用，揭示與其他系統進化關系，為 RNA 引導系統研究和新型基因編輯工具開發提供依據。
BioMed科技 - 基因編輯，RNA引導 - 2025-05-03
CD16a生物學與ADCC作用
ADCC 是 NK 細胞介導的細胞毒性機制，CD16a 起關鍵作用。本文闡述其機制、CD16a 生物學特性，介紹提高 ADCC 作用的策略，助力增強 NK 細胞抗腫瘤活性。
小藥說藥 - CD16a，ADCC - 2025-04-24
【協和醫學雜志】血管化腦類器官的技術進展與應用前景
本文系統闡述類器官技術在腦血管疾病領域的應用進展，深入探討血管化腦類器官模型的構建方法，分析基于這些模型的藥物研究與疾病機制研究成果，并評估其在腦血管疾病治療方面的應用前景。
協和醫學雜志 - 腦血管病，血管化腦類器官 - 2025-04-11
Nature：靶向線粒體VDAC2：破解實體瘤免疫治療抵抗的"死亡密鑰"
《Nature》研究發現 VDAC2 是腫瘤免疫逃逸關鍵蛋白，敲除其基因可使 CD8+T 細胞殺傷效率提升，通過多種機制觸發 “炎癥風暴”，重塑免疫微環境，為癌癥治療帶來新希望。
生物探索 - 腫瘤免疫逃逸，VDAC2 - 2025-03-21
Cancer Res：復旦大學許杰等團隊合作研究發現SEMA3G是癌癥中免疫反應的關鍵調節因子
該研究確定了semaphorin 3G（SEMA3G）是癌癥中免疫反應的關鍵調節因子。
iNature - 免疫反應，SEMA3G - 2025-03-21
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