《柳葉刀血液學》：Mitapivat在鐮狀細胞病中的安全性和有效性對照試驗結果
mitapivat作為一種新型的丙酮酸激酶激活劑，在SCD治療領域展現了積極的前景，尤其對于那些尋求更有效且耐受性良好的治療方案的患者而言，提供了新的希望。
MedSci原創 - 鐮狀細胞病，Mitapivat - 2025-07-07
中國南方高發！《柳葉刀》：42%患者病情改善，這種疾病有望迎來首款口服藥
地中海貧血是遺傳性溶血性貧血，《柳葉刀》3 期研究顯示 mitapivat 可提升非輸血依賴性 α 或 β 地貧成年患者血紅蛋白濃度、改善疲勞，美國 FDA 已受理其補充新藥申請。
醫學新視點 - 地中海貧血，Mitapivat - 2025-06-21
尤啟冬/王磊：2022 年首創性小分子藥物研究實例淺析
首創性藥物研究仍是我國新藥創制的主要方向，需要在基礎科學研究和制藥核心技術上獲得更多原創性的突破。
網絡 - 新藥，抗腫瘤新藥，新藥批準，首創 - 2023-03-01
梅斯盤點：FDA在2022年度批準的創新藥（上）
2022年即將結束，截至今年12月30日，美國FDA的藥物評估和研究中心（CDER）已經批準了37款創新藥。FDA的生物制品評估和研究中心（CBER）也批準了至少15項生物制品許可申請（BLA）。雖然
MedSci原創 - FDA，創新藥物，創新藥 - 2023-01-01
FDA：2022年第一季度批準十款創新藥上市！
本文內容大多參考FDA官方的藥物說明書，部分數據參考發表文獻，或者摘取自維基百科及藥企官方公告，圖片來源于藥物官網或相關文獻。
BioMedAdv - FDA - 2022-04-29
NEJM：限制熱量聯合限時飲食對減肥的效果分析
在肥胖患者中，與每日限制卡路里相比，限時飲食療法在減少體重、體脂或代謝風險因素方面并未有更多獲益。
MedSci原創 - 減肥，限制熱量，限時飲食 - 2022-04-21
NEJM：Mitapivat治療丙酮酸激酶缺乏癥的療效（ACTIVATE試驗）
在丙酮酸激酶缺乏癥患者中，Mitapivat顯著增提高了其血紅蛋白水平，減少了溶血，并改善了患者報告的結局。在接受Mitapivat治療的患者中沒有觀察到新的安全性信號。
MedSci原創 - 療效，Mitapivat，丙酮酸激酶缺乏癥 - 2022-04-15
FDA批準Pyrukynd治療成人溶血性貧血
FDA本周四批準 Agios Pharmaceuticals 的 Pyrukynd (mitapivat) 用于治療患有丙酮酸激酶 (PK) 缺乏癥的成人溶血性貧血，且無論輸血狀態如何。
MedSci原創 - 溶血性貧血，Pyrukynd - 2022-02-18
121種“常見的”罕見病名錄，以及我國主要罕見病介紹，請速收藏并轉發
中華醫學會醫學遺傳學分會提出的中國罕見病定義，罕見病即患病率低于1/500000或新生兒發病率低于1/10000的疾病。世界上有超過7000種罕見疾病，而且數量在不斷增加，每年大約有250種新疾病加入
MedSci原創 - 罕見病 - 2020-12-02
PKR激活劑mitapivat治療地中海貧血：患者血紅蛋白水平持續改善
Agios制藥公司近日報道了II期研究數據，結果表明，其實驗性口服藥物mitapivat（PKR激活劑）顯著改善了血紅蛋白（Hb）水平和促紅細胞生成的相關標志物。
MedSci原創 - 地中海貧血，β-地中海貧血，Mitapivat - 2020-06-14
關注罕見病“地中海貧血癥”：FDA授予Mitapivat孤兒藥稱號
制藥公司Agios今日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予丙酮酸激酶-R（PKR）活化劑mitapivat治療地中海貧血的孤兒藥稱號。
MedSci原創 - 地中海貧血癥，Mitapivat - 2020-06-09
NEJM：Mitapivat在丙酮酸激酶缺乏癥中的安全性和療效分析
由此可見，Mitapivat的使用與50％的丙酮酸激酶缺乏的成人血紅蛋白水平的快速增加相關，并且在延長期的29個月的中位隨訪期間持續有反應。不良反應較輕微且短暫。
MedSci原創 - Mitapivat，丙酮酸激酶缺乏癥，安全性，療效 - 2019-09-05
【盤點】NEJM 19年9月第一期原始研究匯總
【1】 SAGE-217治療重度抑郁癥DOI: 10.1056/NEJMoa1815981γ-氨基丁酸(GABA)與抑郁癥的發病機制密切相關。近日研究人員考察了口服GABA A型受體變構調節劑SAGE-217對重度抑郁障礙的治療效果。本次研究為II期臨床研究，重度抑郁癥患者隨機接受30mg SAGE-217或安慰劑，每日一次。共89名患者，45名患者被分配至SAGE-217組，44名患者接受安慰劑
網絡 - 2019-10-14
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