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一次治療管13年！NEJM：基因療法效果持久，70%患者擺脫頻繁預防用藥
這項研究結果支持了血友病B基因療法的長期有效性和安全性，證實了單次輸注可提供超過十年的治療效益。
【NEJM】施均教授團隊報道CD19 CAR-T治療失敗的AIHA在BCMA雙特異T細胞銜接器治療后效果良好
該文章首次報道了2例在CD19 CAR-T細胞治療后再次復發的多藥難治性AIHA患者，給予BCMA雙特異T細胞銜接器挽救治療獲得良好療效。
NEJM：死亡風險降低51%，無進展生存期近乎翻倍！這類結直腸癌一線治療新突破
BRAF V600E突變轉移性結直腸癌患者預后差，BREAKWATER研究顯示，encorafenib+西妥昔單抗+mFOLFOX6一線治療較標準治療顯著延長PFS和OS，安全性可控。
N Engl J Med：挑戰金標準！MRD指導下，骨髓瘤治療不再“一刀切”，移植或成“可選項”
MIDAS 試驗表明，新診斷多發性骨髓瘤患者經 Isa-KRd 誘導治療后，MRD 陰性者無需自體干細胞移植，MRD 陽性者單次移植加新藥優于雙重移植，MRD 指導治療或成趨勢。
NEJM：總生存期達14.7個月！這類胃癌或迎來新二線治療策略
DESTINY-Gastric04 研究顯示，德曲妥珠單抗用于 HER2 陽性轉移性胃癌二線治療，中位 OS 達 14.7 個月，較標準方案延長 3.3 個月，安全性可控，為患者提供新策略。
超90%結腸癌患者存活達8年！最新研究發現，這樣鍛煉更有效 | 2025 ASCO速遞
CHALLENGE研究顯示，結腸癌輔助化療后接受3年結構化運動的患者，5年DFS率80.3%、8年OS率90.3%，均顯著高于健康教育組，且身體功能改善，肌肉骨骼不良事件可控。
陸軍軍醫大再登頂刊！繼JAMA兩篇陰性結果后，NEJM重磅發布：替奈普酶聯合取栓術顯著提高卒中患者功能獨立性
該研究確定了通過靜脈注射替奈普酶聯合血管內取栓術治療4.5小時內大血管閉塞性卒中患者，相比單純取栓術，可顯著提高患者90天功能獨立性（52.9% vs 44.1%，P=0.04），且安全性良好。
NEJM: 前列腺癌篩查中多基因風險評分的評估
前列腺癌是全球男性第二高發癌癥，傳統篩查主要依賴前列腺特異性抗原（PSA）檢測，但這一方法存在明顯痛點：PSA升高未必是癌癥（良性增生、炎癥也會導致），而部分惡性患者PSA可能正常。
用藥一周即見效！新藥可改善乳腺癌患者潮熱、多汗等癥狀 | 2025 ASCO速遞
HR+乳腺癌患者內分泌治療常出現血管舒縮癥狀，2025ASCO公布的OASIS4研究顯示，非激素藥物elinzanetant治療1周即顯著減少VMS發作次數，12周時多減少3.4次，安全性良好。
死亡風險顯著降低40%！雙特異性抗體為肺癌治療提供新選擇 | 2025 ASCO速遞
本研究表明，tarlatamab在復發性SCLC的二線治療中帶來了更好生存獲益，且安全性可控。有望為這部分患者的治療提供新選擇。
【NEJM】初治骨髓瘤MRD引導鞏固治療的MIDAS研究發布，或進一步影響移植的地位
學者開展了MIDAS研究，根據誘導后 MRD 狀態，接受四聯誘導治療6個周期的患者隨機分配至4個鞏固治療組之一。
NEJM：腎移植的微血管炎癥與臨床結局
這項里程碑式的研究揭示了腎移植后微血管炎癥內部的復雜性和異質性，強調了精準病理診斷在識別高風險患者中的核心地位。
腫瘤近乎消失患者比例翻2.6倍！免疫聯合標準治療為胃癌患者帶來顯著生存獲益 | 2025 ASCO速遞
3期MATTERHORN研究顯示，PD-L1抑制劑度伐利尤單抗聯合FLOT方案用于可切除胃/胃食管結合部癌圍手術期治療，較安慰劑聯合組顯著提高2年EFS率、降低死亡風險，安全性相當，或成新標準。
超95%肺癌患者存活超過5年！新輔助免疫治療聯合化療帶來長期生存獲益 | 2025 ASCO速遞
CheckMate 816 研究 5 年分析顯示，納武利尤單抗聯合化療用于可切除 NSCLC 新輔助治療，較單純化療顯著延長 OS，死亡風險降 28%，達 pCR 者 5 年生存率 95.3%。
NEJM： “三重獲益”！司美格魯肽改善肝炎，獲益患者比例近乎翻倍
研究表明，針對經活檢確診的 MASH 且肝纖維化 2-3 期患者，與安慰劑相比，司美格魯肽（2.4mg，每周 1 次）治療 240 周，可顯著改善肝臟組織學結局，不過胃腸道不良事件發生率更高。
【NEJM】張磊教授團隊使用達雷妥尤單抗治療兒童復發難治ITP安全有效
中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）張磊教授團隊開展2期研究，在兒童復發難治ITP患者中評估了達雷妥尤單抗的療效和安全性。
NEJM：每周一次，82%患者至少減重5%！中國患者有望在今年用上新藥
本次研究結果表明，不同劑量的瑪仕度肽治療32周時，可顯著降低中國超重/肥胖患者體重，且該減重效果可維持至治療第48周，而體重下降又帶來了心血管代謝風險相關指標的改善。
【NEJM】裝甲CAR-T細胞huCART19-IL18用于CD19 CAR-T失敗的淋巴瘤
研究者設計了一種增強型（裝甲）CAR-T細胞產品huCART19-IL18，該產品能夠分泌白細胞介素-18（IL-18）以增強抗腫瘤活性，并開展I期研究，結果近日發表于新英格蘭醫學雜志。
NEJM：卒中取栓術前靜脈注射替奈普酶的療效與安全性研究
靜脈替奈普酶接取栓治療大血管閉塞卒中可提高90天功能獨立率，但癥狀性顱內出血風險略增。再灌注時間縮短9分鐘，超140分鐘亞組仍獲益，但開放標簽設計及效應量低于預設限制結論強度。
NEJM：中風搶救黃金4.5小時，多一步治療讓超50%患者避免殘疾，有望恢復自理！
BRIDGE-TNK 試驗顯示，發病 4.5 小時內的 AIS-LVO 患者中，替奈普酶靜脈溶栓橋接血管內血栓切除術較單純手術，90 天良好神經功能結局比例更高，安全性相當。
