黏多糖貯積癥患者不同治療策略的療效分析
此次研究進(jìn)行了一次全面的網(wǎng)絡(luò)薈萃分析，系統(tǒng)地評(píng)估了不同亞型疾病治療效果之間的差異，以期識(shí)別出最有效的治療方法，并為臨床實(shí)踐提供指導(dǎo)。
MedSci原創(chuàng) - 黏多糖貯積癥 - 2025-05-20
腫瘤免疫治療中的免疫抑制性細(xì)胞因子
腫瘤微環(huán)境中 IL-10、TGF-β、IL-4 和 IL-35 等免疫抑制細(xì)胞因子通過(guò)招募免疫抑制細(xì)胞、抑制效應(yīng)免疫細(xì)胞功能等途徑促進(jìn)腫瘤生長(zhǎng)，靶向這些細(xì)胞因子或成免疫治療新方向。
小藥說(shuō)藥 - 腫瘤微環(huán)境，免疫抑制細(xì)胞因子 - 2025-05-17
【Blood】modakafusp alfa治療RRMM的2期研究結(jié)果
近日《Blood》發(fā)表了Modakafusp alfa單藥治療RRMM的2期研究，雖然該研究提前終止，仍良好的緩解率有一定意義。
聊聊血液 - 多發(fā)性骨髓瘤 - 2025-05-06
【Nature子刊】真性紅細(xì)胞增多癥
真性紅細(xì)胞增多癥（PV）是骨髓增殖性血液惡性腫瘤，與 JAK2 突變相關(guān)，具高血栓等風(fēng)險(xiǎn)。文章闡述其流病、機(jī)制、診療及新進(jìn)展，指出未來(lái)需優(yōu)化治療目標(biāo)與策略。
聊聊血液 - 真性紅細(xì)胞增多癥，JAK2突變 - 2025-04-22
Asfotase Alfa對(duì)成人低磷酸酯酶癥患者骨折愈合的影響
這項(xiàng)研究不僅提供了一個(gè)具體的案例來(lái)展示AA治療成人HPP患者骨折愈合的有效性，還通過(guò)廣泛的文獻(xiàn)回顧強(qiáng)調(diào)了AA作為一種有效的酶替代療法在改善成人HPP癥狀方面的重要性。
MedSci原創(chuàng) - Asfotase alfa，成人低磷酸酯酶癥 - 2025-04-15
Hepatology：Bintrafusp alfa與化療作為膽道癌的一線治療的療效
Bintrafusp alfa聯(lián)合化療作為晚期BTC的一線治療方案具有顯著的臨床價(jià)值。
MedSci原創(chuàng) - 膽道癌，Bintrafusp Alfa - 2025-04-15
Molecular Psychiatry：探索阿爾茨海默病早期腦衰老與膠質(zhì)細(xì)胞、突觸功能關(guān)聯(lián)
較高的CSF sTREM2水平與較年輕的腦年齡獨(dú)立相關(guān)，且sTREM2完全中介了腦年齡差與認(rèn)知衰退的關(guān)聯(lián)。
MedSci原創(chuàng) - 阿爾茨海默病，認(rèn)知衰退，小膠質(zhì)細(xì)胞，strem2 - 2025-04-15
![2025 NICE 技術(shù)評(píng)估指南：依凡賽妥昔 α（Efanesoctocog <font color="red">alfa</font>）用于治療和預(yù)防 2 歲及以上甲型血友病患者的出血發(fā)作 [TA1051]](https://img.medsci.cn/20240711/1720669414779_5579292.png?imageMogr2/format/webp "2025 NICE 技術(shù)評(píng)估指南：依凡賽妥昔 α（Efanesoctocog <font color=\"red\">alfa</font>）用于治療和預(yù)防 2 歲及以上甲型血友病患者的出血發(fā)作 [TA1051]")
2025 NICE 技術(shù)評(píng)估指南：依凡賽妥昔 α（Efanesoctocog alfa）用于治療和預(yù)防 2 歲及以上甲型血友病患者的出血發(fā)作 [TA1051]
關(guān)于依凡賽妥昔 α（Altuvoct）用于治療和預(yù)防 2 歲及以上甲型血友病患者出血發(fā)作的循證建議。
NICE官網(wǎng) - 甲型血友病 - 2025-04-03
![2025 NICE 高度專(zhuān)業(yè)化技術(shù)指南：奧立普苷酶 α（Olipudase <font color="red">alfa</font>）用于治療 AB 型和 B 型酸性鞘磷脂酶缺乏癥（尼曼 - 匹克病）[HST32]](https://img.medsci.cn/20241104/1730716979361_8538692.png?imageMogr2/format/webp "2025 NICE 高度專(zhuān)業(yè)化技術(shù)指南：奧立普苷酶 α（Olipudase <font color=\"red\">alfa</font>）用于治療 AB 型和 B 型酸性鞘磷脂酶缺乏癥（尼曼 - 匹克病）[HST32]")
2025 NICE 高度專(zhuān)業(yè)化技術(shù)指南：奧立普苷酶 α（Olipudase alfa）用于治療 AB 型和 B 型酸性鞘磷脂酶缺乏癥（尼曼 - 匹克病）[HST32]
關(guān)于奧立普苷酶 α（賽普酶，Xenpozyme）用于治療 AB 型或 B 型酸性鞘磷脂酶缺乏癥（尼曼 - 匹克病）患者的循證建議 。
NICE官網(wǎng) - 酸性鞘磷脂酶缺乏癥 - 2025-04-02
兒童低磷酸酶血癥長(zhǎng)期使用阿司福酶α治療的安全性和有效性
對(duì)于疑似HPP的兒童，兒科醫(yī)生應(yīng)當(dāng)考慮檢查其鈣磷代謝、堿性磷酸酶水平及維生素B6水平，以便早期診斷并及時(shí)采取有效的治療措施。
MedSci原創(chuàng) - 兒童低磷酸酶血癥，阿司福酶α - 2025-04-01
綜述|FcRn拮抗劑在IgG介導(dǎo)的神經(jīng)免疫性疾病治療中研究進(jìn)展
本文對(duì)FcRn拮抗劑的作用機(jī)制、種類(lèi)和臨床研究進(jìn)展進(jìn)行總結(jié)，以期為IgG介導(dǎo)的神經(jīng)免疫性疾病的精準(zhǔn)治療提供新思路。
中國(guó)神經(jīng)精神疾病雜志 - 新生兒Fc受體，F(xiàn)cRn拮抗劑 - 2025-03-26
癌癥纖維炎癥反應(yīng)：腫瘤微環(huán)境的隱形推手
腫瘤微環(huán)境中的纖維炎癥反應(yīng)在腫瘤發(fā)生、轉(zhuǎn)移與耐藥中起關(guān)鍵作用。癌細(xì)胞通過(guò)激活 CAFs、招募免疫細(xì)胞等操控纖維炎癥；CAFs 具有多種異質(zhì)性亞型，影響腫瘤發(fā)展；纖維炎癥通過(guò)多種機(jī)制抑制腫瘤免疫。
小藥說(shuō)藥 - 腫瘤微環(huán)境，纖維炎癥反應(yīng) - 2025-03-26
利用數(shù)據(jù)評(píng)估Lyso-Gb1作為戈謝病治療效果的生物標(biāo)志物
本研究確認(rèn)了使用DBS樣本常規(guī)監(jiān)測(cè)GD患者lyso-Gb1濃度在現(xiàn)實(shí)世界環(huán)境中是可行的，并可用于評(píng)估治療反應(yīng)。
MedSci原創(chuàng) - 生物標(biāo)志物，戈謝病 - 2025-02-28
【AJH】急性髓系白血病的診斷、危險(xiǎn)度分層和治療（2025更新）
Dana-Farber Cancer Institute三位教授近日于《American Journal of Hematology》發(fā)表綜述，闡述了AML的診斷、危險(xiǎn)度分層和治療的最新進(jìn)展。
聊聊血液 - AML，急性髓系白血病 - 2025-02-18
Cell：核糖體翻譯的新視角：如何利用協(xié)同作用提高翻譯效率
1 月 31 日《Cell》研究揭示翻譯中核糖體并非獨(dú)立運(yùn)作，而是通過(guò)協(xié)同作用提高效率。借助 socRNA 模型和成像技術(shù)，發(fā)現(xiàn)核糖體碰撞可減少翻譯暫停，該成果為疾病研究和藥物開(kāi)發(fā)帶來(lái)新機(jī)遇。
生物探索 - 核糖體協(xié)同作用，socRNA - 2025-02-04
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