綜述|帕金森病動物模型研究進展
本文聚焦于基因編輯技術構建的α-syn異常聚集或清除缺陷的嚙齒類動物模型，為解析PD分子機制及開發靶向療法提供關鍵研究工具。
中國神經精神疾病雜志 - 帕金森病，動物模型 - 2025-05-20
Science：用“人工進化”馴服基因搬運工：CASTs效率狂飆420倍，實現人類細胞高效基因插入！
傳統基因插入技術存在瓶頸，新研究利用噬菌體輔助連續進化改造CRISPR輔助轉座酶，開發出evoCAST系統，顯著提升人類細胞基因插入效率至10-30%，且精準、安全，為基因治療等領域帶來突破。
生物探索 - 基因編輯，噬菌體輔助進化 - 2025-05-19
Nature：放療“雙刃劍”新發現：警惕！它可能在助推遠處轉移
研究發現放療誘導腫瘤分泌 AREG，通過重編程單核吞噬細胞為免疫抑制表型、上調 CD47 抑制吞噬，促進轉移。阻斷 AREG 可增強放療效果，減少轉移風險。
生物探索 - 放療，腫瘤轉移 - 2025-05-18
Molecular Psychiatry：CLN5 缺陷如何引發神經退行？多組學分析鎖定關鍵代謝通路與潛在靶點
CLN5敲除斑馬魚模型表現出葡萄糖攝取缺陷、鈣穩態紊亂及PHGDH表達異常，二甲雙胍可部分逆轉這些表型，提示代謝調控作為巴頓病的潛在治療靶點。
MedSci原創 - 葡萄糖代謝，溶酶體貯積癥，巴頓病，PHGDH，CLN5疾病 - 2025-05-12
Dev Cell?| 靶向VSIG4+組織駐留巨噬細胞可增強腫瘤中T細胞的細胞毒性和免疫治療效果
該研究揭示了VSIG4+ TAMs在腫瘤免疫抑制中的關鍵作用，并提出了通過靶向VSIG4或其上游轉錄因子MEF2C來增強免疫治療效果的新策略。
MedSci原創 - 腫瘤微環境，腫瘤免疫，組織駐留巨噬細胞 - 2025-05-10
張鋒院士，最新Science，揭示RNA引導DNA靶向的全新機制
研究整合多種方法發現 TIGR 系統，解析其發現、特性、結構及基因編輯應用，揭示與其他系統進化關系，為 RNA 引導系統研究和新型基因編輯工具開發提供依據。
BioMed科技 - 基因編輯，RNA引導 - 2025-05-03
Cancer Cell：KMT2C缺失驅動前列腺癌轉分化及耐藥機制
本文揭示了KMT2C缺失驅動前列腺癌從腺癌向雙陰性前列腺癌（DNPC）轉分化的分子機制，闡明了KMT2C通過維持ASPP2表達抑制ΔNp63依賴的轉分化過程，同時指出靶向脂肪酸合成可抑制DNPC進展。
MedSci原創 - 前列腺癌，耐藥機制 - 2025-05-02
Nat Immunol?| IL-10通過靶向IRF轉錄因子抑制炎癥反應的表觀遺傳機制
本研究通過整合表觀基因組分析，揭示了IL-10在人類單核細胞中抑制LPS和TNF反應的機制。不僅為理解IL-10的免疫調節作用提供了新的分子機制，還為開發新的抗炎治療策略提供了潛在的靶點。
MedSci原創 - 干擾素，炎癥反應，NF-κB，IL-10 - 2025-04-25
CD16a生物學與ADCC作用
ADCC 是 NK 細胞介導的細胞毒性機制，CD16a 起關鍵作用。本文闡述其機制、CD16a 生物學特性，介紹提高 ADCC 作用的策略，助力增強 NK 細胞抗腫瘤活性。
小藥說藥 - CD16a，ADCC - 2025-04-24
Cell：血管發育的隱秘劇本：科學家如何解碼人體"生命運輸網絡"的建造密碼？
4 月 17 日《Cell》研究利用單細胞多組學技術追蹤人類血管類器官 21 天發育，解析血管發育基因調控、信號通路，實現多種器官血管模擬，用于疾病建模，為精準醫療提供新方向。
生物探索 - 單細胞多組學，血管類器官 - 2025-04-23
《Lancet neurology》：基因重復擴增引起的肌萎縮側索硬化癥——從遺傳學到治療學
對于攜帶者而言，血樣中大約100個重復但在腦中有數千個重復的情況并不罕見。這也提示我們關于腦部鑲嵌現象的存在可能性，即只有一部分腦細胞含有更長的重復序列。
MedSci原創 - 肌萎縮側索硬化癥，基因重復擴增 - 2025-04-19
專家論壇｜高沿航/?？∑妫夯蚬こ倘搜灏椎鞍椎难邪l與應用
該領域的不斷進步將有力提升基因工程技術在HSA生產中的應用潛力以及rHSA在未來生物醫藥領域的重要性。?
臨床肝膽病雜志 - 基因工程，人血清白蛋白 - 2025-04-16
Science Adv：MYCN擴增型神經母細胞瘤的表觀遺傳學弱點
神經母細胞瘤常見且高危型生存率低，MYCN 擴增型難靶向。研究借 DepMap 篩選，發現 SAGA 復合物 KAT 模塊是 MYCN 擴增型神經母細胞瘤關鍵，為靶向治療提供新方向。
兒童腫瘤前沿 - 神經母細胞瘤，MYCN - 2025-04-15
Circulation 復旦大學葛均波/戴宇翔/林金鐘/龔惠教授團隊證實經修飾的mRNA在臨床前模型中有效治療遺傳性心肌病
本研究首次在基因與蛋白質層面上實現了心臟結構與功能的恢復，通過對DSC2功能缺失的恢復，為以右心室擴張的心力衰竭治療提供了一種切實可行、具備轉化前景的新路徑，填補了這一關鍵疾病治療的空白。
論道心血管 - 右心室心肌病，DSC2 - 2025-04-14
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