European Heart Journal：基因治療與基因編輯引領脂蛋白紊亂治療新紀元
近年來，以精確堿基編輯為代表的基因編輯技術，特別是CRISPR技術的興起，為一勞永逸的基因修飾提供了可能，能夠精準、高效地使致病基因失活，從根本上降低LDL-C水平。
MedSci原創 - 基因治療，脂蛋白 - 2025-07-06
基因魔改：為“抗癌神藥”CAR-T細胞裝上“腫瘤GPS”，實現定點爆破！
研究利用 CRISPR 技術，將 IL-12 等細胞因子基因敲入 CAR-T 細胞的 NR4A2、RGS16 等腫瘤特異性基因位點，實現細胞因子腫瘤內精準釋放，在動物模型中顯著增強療效且降低毒性。
生物探索 - CRISPR基因編輯，腫瘤特異性 - 2025-07-05
朱凌研究員/何朝暉教授Advanced Genetics：納米平臺賦能的中樞神經系統基因治療-遞送策略與轉化前景
本綜述系統地討論了基因突變和表觀遺傳失調在中樞神經系統疾病中的作用，同時評估了當代基因治療策略及其在中樞神經系統疾病治療中的前景和局限性。
BioMed科技 - 基因療法，中樞神經系統疾病 - 2025-07-05
Nature：顛覆性發現：化療藥物的神經毒性，竟源于大腦自身正常的DNA“擦除”過程
《Nature》研究揭示阿糖胞苷神經毒性機制：其通過干擾 TET/TDG 介導的 DNA 去甲基化，在神經元增強子區引發雙鏈斷裂，致小腦浦肯野細胞損傷。
生物探索 - 阿糖胞苷，神經毒性 - 2025-07-02
JHO：基于多能干細胞的工程化CD7 CAR-NK細胞：克服自體細胞殺傷，高效抑制T細胞惡性腫瘤
該研究為解決T細胞惡性腫瘤臨床治療中由于共表達靶點CD7引發的CAR免疫細胞自體殺傷問題提供了新思路，也為大規模標準化生產高效CAR-NK細胞提供了技術平臺。
MedSci原創 - CAR-NK細胞，T細胞惡性腫瘤 - 2025-07-01
Cell：睡個好覺，真的能長高？揭秘大腦深處的“生長密碼”
這項研究不僅精準地繪制出了控制睡眠依賴性生長激素釋放的神經環路圖譜，還發現了一個意想不到的反饋機制——生長激素本身竟然又能反過來影響我們的睡眠狀態。
生物探索 - 睡眠，生長激素 - 2025-06-30
“藍色小藥片”還能抗癌？西湖大學最新Nature：西地那非能促進抗腫瘤免疫應答，抑制腫瘤生長；且能降低阿爾茨海默風險
“六邊形戰士”
MedSci原創 - 樹突狀細胞，PDE5，腫瘤引流淋巴結 - 2025-06-30
Nature：偉哥復蘇樹突狀細胞“戰斗力”，逆轉腫瘤微環境
癌癥若是一場細胞間的曠日持久戰，那么免疫細胞便是這場戰爭里最忠誠的前線士兵。尤其是樹突狀細胞，它們負責偵查、傳遞情報，是訓練抗腫瘤“戰士”的關鍵角色。然而，在腫瘤微環境這個極具
MedSci原創 - 癌癥，樹突狀細胞，西地那非，腫瘤微環境 - 2025-06-30
Nature Biotechnology：基因密碼的“沉默”革命：被忽視的同義突變，竟是疾病的隱形推手？
研究利用引導編輯技術篩選人類細胞近 30 萬個同義突變，發現僅 0.43% 影響細胞適應性，多因破壞 mRNA 剪接或 RNA 結構致病，開發的 DS Finder 模型可預測有害突變。
生物探索 - 同義突變，引導編輯 - 2025-06-29
Cell：告別“猜謎式”診斷！臨床意義未明變異（VUS）研究新范式，系統性破解遺傳病變異解讀難題
研究人員開發出一種強大的新技術，它如同一位技藝高超的“密碼破譯專家”，能夠系統性地、大規模地解讀這些基因“錯字”的真實含義，為精準醫療的未來描繪了一幅激動人心的藍圖。
生物探索 - 測序，VUS - 2025-06-28
Nature：劉家程/王東鵬等揭示AML化療藥物神經毒性的發生機制
急性髓系白血病化療核心藥物阿糖胞苷雖有效，但神經毒性限制應用。研究發現其通過干擾 DNA 去甲基化致小腦浦肯野細胞 DNA 損傷，吉西他濱或可替代。
iNature - 阿糖胞苷，AML - 2025-06-28
Cancer Res：武漢大學肖行遠等團隊研究發現MCHA與厄達替尼的合成致死療法可能成為提高膀胱癌靶向治療應答率的新策略
該研究通過對厄達替尼處理的FGFR突變膀胱癌細胞系進行全基因組CRISPR-Cas9合成致死篩選，發現亞精胺合成酶（SRM）是介導厄達替尼耐藥的關鍵因子。
iNature - 膀胱癌，厄達替尼 - 2025-06-27
Sci Immunol：中國學者揭示CLNS1A 通過PRMT5調控CD4 T細胞周期，為自身免疫病治療提供新靶點
CLNS1A作為連接細胞增殖、DNA修復與轉錄調控的關鍵分子，其在T細胞免疫中的作用之前鮮有報道。
MedSci原創 - 自身免疫病，CD4 T 細胞 - 2025-06-25
論文解讀│復旦大學劉赟教授團隊：CRISPR靶向解析腫瘤工具細胞系MHC區域單倍型遺傳多態性
整合CRISPR-Cas9介導的靶向富集技術與二代和長讀長測序技術，成功實現了上述五種腫瘤細胞系MHC區域的高質量單倍型解析組裝，并對該區域的遺傳變異、多態性結構及非整倍體現象進行了詳細的分析。
Genes and Diseases - 腫瘤，CRISPR - 2025-06-24
Cell：大腦的“油門”為腫瘤而踩？揭秘神經元與致命膠質瘤的“邪惡共生”
這項研究精準地鎖定了一類特殊的神經元——膽堿能神經元 (cholinergic neuron)，并發現它們與DMG之間存在著一種令人不安的、相互促進的“邪惡共生”關系。
生物探索 - 膠質瘤 - 2025-06-24
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