鐮狀細(xì)胞病治療更溫和，新載體鑄就“超級(jí)血紅蛋白”！
鐮狀細(xì)胞病（SCD）傳統(tǒng)基因療法需 “清髓預(yù)處理”，毒性大。《Nature Medicine》研究采用 “減毒預(yù)處理”結(jié)合新型基因載體 GbGM，顯著提升療效與安全性，為患者帶來新希望。
生物探索 - 基因療法，鐮狀細(xì)胞病 - 2025-06-01
經(jīng)過多線TKI治療的慢性期CML的管理：來自香港共識(shí)
為了為至少接受過兩線治療失敗的慢性期患者提供管理指導(dǎo)，香港學(xué)者進(jìn)行了文獻(xiàn)綜述，隨后專家小組采用改良德爾菲法達(dá)成共識(shí)，經(jīng)過多輪會(huì)議后制定了一份共識(shí)指南清單。
聊聊血液 - TKI，慢性髓性白血病 - 2025-06-01
含氟核酸藥物：千億市場(chǎng)的黃金賽道
氟元素憑借獨(dú)特性質(zhì)（分子模仿、代謝穩(wěn)定等）推動(dòng)核酸藥物發(fā)展，在抗病毒、抗癌等領(lǐng)域成果顯著，如索磷布韋、阿茲夫定等，市場(chǎng)潛力大，將開啟精準(zhǔn)醫(yī)療新紀(jì)元。
小藥說藥 - 核酸藥物，氟元素 - 2025-05-30
特別關(guān)注｜生物堿類化合物調(diào)控慢性肝病的作用及其機(jī)制
本文將綜述生物堿類化合物在預(yù)防和治療CLD中的藥理作用及其機(jī)制，為開發(fā)CLD治療藥物提供參考。
臨床肝膽病雜志 - 慢性肝病，生物堿類化合物 - 2025-05-30
Cancer Cell | BCG免疫療法：重編程造血干細(xì)胞，解鎖抗腫瘤免疫新機(jī)制
本研究揭示了BCG如何通過系統(tǒng)性地重編程HSPCs來增強(qiáng)髓系細(xì)胞驅(qū)動(dòng)的抗腫瘤免疫反應(yīng)。BCG處理的HSPCs能夠產(chǎn)生具有增強(qiáng)抗原呈遞能力的髓系細(xì)胞，激活T細(xì)胞介導(dǎo)的免疫反應(yīng)。
MedSci原創(chuàng) - 造血干細(xì)胞，癌癥免疫治療，BCG - 2025-05-30
每年都會(huì)臉紅好幾次，還低血壓、眼紅、鼻塞？小心是這種“潛伏10年的癌癥”在作怪！
58 歲男性反復(fù)就診 10 年未確診，發(fā)作時(shí)皮膚潮紅、低血壓等，補(bǔ)測(cè)胰蛋白酶升高，經(jīng)骨髓穿刺確診為系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（SM）。文中介紹了 SM 分型、癥狀及治療方法。
MedSci原創(chuàng) - 系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥，類胰蛋白酶 - 2025-05-30
PLoS One：腸道菌群多樣性下降為兒童急性淋巴細(xì)胞白血病、1型糖尿病和過敏性疾病患兒的共同風(fēng)險(xiǎn)因素
ALL、T1DM及過敏性疾病患兒腸道微生物α多樣性顯著低于健康人群，提示微生物群功能不成熟可能是這些疾病的共同風(fēng)險(xiǎn)因素。
MedSci原創(chuàng) - 兒童，過敏性疾病，腸道微生物組多樣性 - 2025-05-30
【衡道丨干貨】CACA & CSCO結(jié)直腸癌診療指南
結(jié)直腸癌發(fā)病率、死亡率呈上升趨勢(shì)，與飲食、遺傳等因素相關(guān)。可通過健康生活方式、篩查等預(yù)防，診斷需結(jié)合臨床表現(xiàn)、影像學(xué)及病理檢查，遺傳性類型需基因檢測(cè)。
衡道病理 - 結(jié)直腸癌 - 2025-05-30
【BCJ】TP53突變?cè)谥委熛嚓P(guān)MDS中的分子特征及臨床意義
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）開展研究，詳細(xì)分析了TP53突變的分子特征和臨床意義，并比較了t-MDS和p-MDS之間的差異。
聊聊血液 - 骨髓增生異常綜合征，TP53突變 - 2025-05-30
Cell：新型CAR-T細(xì)胞分子設(shè)計(jì)方式可加強(qiáng)對(duì)實(shí)體瘤的殺傷特異性
CAR-T 療法在實(shí)體瘤治療中因 “靶向錯(cuò)殺” 受限。新研究構(gòu)建 AEBS 系統(tǒng)，通過 TCR 與 CAR 共表達(dá)形成 “模糊邏輯” 識(shí)別，可精準(zhǔn)殺瘤并保護(hù)健康組織，為實(shí)體瘤治療提供新方向。
兒童腫瘤前沿 - 實(shí)體瘤，CAR-T - 2025-05-30
【JCO】對(duì)于當(dāng)代標(biāo)準(zhǔn)定義的兒童高危AML，異基因造血干細(xì)胞移植有獲益
兒童腫瘤學(xué)組（Children’s Oncology Group, COG）開展了一項(xiàng)交叉研究分析，以確定HSCT是否能改善當(dāng)代定義的高危AML患者的預(yù)后。
聊聊血液 - AML，異基因造血干細(xì)胞移植 - 2025-05-30
【AJH】成人急性淋巴細(xì)胞白血病的診斷、治療和監(jiān)測(cè)（下半部分）
成人急性淋巴細(xì)胞白血病治療因年齡、基因差異預(yù)后不同，兒童方案聯(lián)合貝林妥歐單抗等靶向藥物可改善 Ph 陰性 ALL 預(yù)后，老年患者需低毒方案，MRD 監(jiān)測(cè)及 CAR-T 等新療法為治療提供方向。
聊聊血液 - 急性淋巴細(xì)胞白血病 - 2025-05-28
Cell Stem Cell | IDH突變急性髓系白血病的克隆與細(xì)胞架構(gòu)解析及治療反應(yīng)研究
研究揭示了IDH突變AML的干細(xì)胞樣和炎癥表型，并發(fā)現(xiàn)共突變（如NPM1和SRSF2）在塑造疾病表型和治療反應(yīng)中起著關(guān)鍵作用。
MedSci原創(chuàng) - 細(xì)胞異質(zhì)性，急性髓系白血?。ˋML），克隆結(jié)構(gòu)，IDH突變 - 2025-05-27
【AJH】成人急性淋巴細(xì)胞白血病的診斷、治療和監(jiān)測(cè)（上半部分）
為上半部分，包括臨床表現(xiàn)、診斷評(píng)估、形態(tài)學(xué)和免疫表型、細(xì)胞遺傳學(xué)和基因組分類以及費(fèi)城染色體陽性ALL的治療。
聊聊血液 - 急性淋巴細(xì)胞白血病 - 2025-05-27
JAMA Netw Open：兒童癌癥幸存者慢性腎病與高血壓風(fēng)險(xiǎn)顯著增加，且治療后早期即出現(xiàn)
兒童癌癥幸存者的CKD和高血壓風(fēng)險(xiǎn)顯著高于其他兒童群體，且風(fēng)險(xiǎn)在治療結(jié)束后早期即顯現(xiàn)。
MedSci原創(chuàng) - 慢性腎病，兒童癌癥幸存者 - 2025-05-27
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