【EHO】MENIN抑制劑治療急性白血病的最新進展，來自2024 ASH年會
2024年ASH年會展示了關于Menin抑制劑單藥治療急性白血病的最新臨床數據，國內教授進行了整理匯總。
聊聊血液 - 急性白血病，Menin抑制劑 - 2025-06-16
中國多中心研究探索TBI對比非TBI預處理異基因移植治療外周T細胞淋巴瘤
該研究是首次直接比較基于TBI和非TBI的治療方案對PTCL患者allo-HSCT結局的影響，表明非TBI預處理不會增加移植后復發率，并且有降低NRM的趨勢。
聊聊血液 - 外周T細胞淋巴瘤，全身放療 - 2025-06-11
【Blood】TKI時代，CML中移植的地位及指征
TKI 時代，allo-HSCT 仍用于少數 CML 患者，如 TKI 耐藥 / 不耐受、AP/BP 期患者。需優化預處理、供者選擇及 GVHD 預防，聯合 DLI 和 TKI 可改善預后。
聊聊血液 - Allo-HSCT，CML - 2025-06-09
【BJH】化療后監測KMT2A基因可預測異基因移植后的復發和生存
為了評估KMT2A-r基因在化療期間的動態變化，并探討其對allo-HSCT結局的影響。北京大學人民醫院開展了一項回顧性研究。
聊聊血液 - Allo-HSCT，KMT2A - 2025-06-08
Cancer Discovery：MEK抑制劑曲美替尼對這類晚期白血病的療效評價
JMML是罕見兒童惡性血液病，HSCT是唯一治愈手段但復發率高。Ⅱ期試驗顯示，MEK抑制劑曲美替尼治療復發/難治性患兒客觀有效率50%，可下調MAPK信號，為治療提供新方向。
兒童腫瘤前沿 - 曲美替尼，幼年型粒單核細胞白血病 - 2025-06-06
【JHO】蘇附一院前瞻性研究，CD19 CAR-T治療復發性t(8;21) AML
蘇州大學附屬第一醫院開展了一項前瞻性研究，首次評價CD19 CAR-T 治療CD19+ 復發性T(8；21)AML的療效和安全性。
聊聊血液 - AML，CD19 CAR-T - 2025-06-06
【IJC】中國多中心研究，在CMML中對比HID和MRD異基因移植
國內28家中心開展了一項回顧性研究，在CMML中對比了單倍體相合供者（HID）和相合親緣供者（MRD）異基因造血干細胞移植。
聊聊血液 - 骨髓增生異常綜合征，慢性粒單核細胞白血病 - 2025-06-04
【ASCO教育文集】貝林妥歐單抗治療B-ALL的數據、挑戰與未來
貝林妥歐單抗成 B-ALL 治療核心，在成人、兒童及多亞型患者中療效顯著。研究探討其給藥、毒性及可及性問題，展望低化療方案與替代劑型，強調公平治療。
聊聊血液 - B細胞急性淋巴細胞白血病，貝林妥歐單抗 - 2025-06-04
Nature Medicine：顛覆性突破！鐮狀細胞病治療更溫和，新載體鑄就“超級血紅蛋白”！
鐮狀細胞病（SCD）傳統基因療法需 “清髓預處理”，毒性大。《Nature Medicine》研究采用 “減毒預處理”結合新型基因載體 GbGM，顯著提升療效與安全性，為患者帶來新希望。
生物探索 - 基因療法，鐮狀細胞病 - 2025-06-01
經過多線TKI治療的慢性期CML的管理：來自香港共識
為了為至少接受過兩線治療失敗的慢性期患者提供管理指導，香港學者進行了文獻綜述，隨后專家小組采用改良德爾菲法達成共識，經過多輪會議后制定了一份共識指南清單。
聊聊血液 - TKI，慢性髓性白血病 - 2025-06-01
每年都會臉紅好幾次，還低血壓、眼紅、鼻塞？小心是這種“潛伏10年的癌癥”在作怪！
58 歲男性反復就診 10 年未確診，發作時皮膚潮紅、低血壓等，補測胰蛋白酶升高，經骨髓穿刺確診為系統性肥大細胞增多癥（SM）。文中介紹了 SM 分型、癥狀及治療方法。
MedSci原創 - 系統性肥大細胞增多癥，類胰蛋白酶 - 2025-05-30
【JCO】對于當代標準定義的兒童高危AML，異基因造血干細胞移植有獲益
兒童腫瘤學組（Children’s Oncology Group, COG）開展了一項交叉研究分析，以確定HSCT是否能改善當代定義的高危AML患者的預后。
聊聊血液 - AML，異基因造血干細胞移植 - 2025-05-30
柳葉刀子刊《eClinicalMedicine》：Leriglitazone治療兒童腦型腎上腺腦白質營養不良的安全性和有效性分析
在接受leriglitazone治療24周后，cALD的自然病程可能發生變化。
MedSci原創 - Leriglitazone，兒童腦型腎上腺腦白質營養不良 - 2025-05-27
【BCJ】KMT2A (MLL)重排AML結局及影響因素的中國真實世界研究
本多中心研究納入292例KMT2A重排AML患者，發現CR1期allo-HSCT可改善生存，降低復發風險。
聊聊血液 - AML，KMT2A - 2025-05-20
5歲男孩“長得慢、說話晚”，爸媽以為只是發育遲緩！沒想到竟是終身罕見病，連外貌都悄悄改變！
5 歲男孩小軒因發育遲緩等癥狀確診黏多糖貯積癥 II 型（亨特綜合征）。介紹該病為 X 連鎖隱性遺傳病，闡述其發病機制、分型、臨床表現、診斷及以早干預為原則的治療方法。
MedSci原創 - 亨特綜合征，黏多糖貯積癥 - 2025-05-14
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