《第二批罕見病目錄》之α-1-抗胰蛋白酶缺乏癥——疾病中向肝臟和肺部遞送堿基編輯器
這是首次基于堿基編輯和LNPs對致病突變進行臨床基因矯正的嘗試，標志著LNP為基礎編輯器的治療潛力的重大里程碑。
MedSci原創(chuàng) - 堿基編輯器，α-1-抗胰蛋白酶缺乏癥 - 2025-07-29
T細胞受體療法的進展與挑戰(zhàn)
T 細胞受體（TCR）可靶向細胞內(nèi)腫瘤抗原，相關療法如 ImmTAC、TRuCs、TCR-T 等已取得進展，獲批藥物 tebentafusp 展現(xiàn)潛力，但仍面臨靶點有限、毒性等挑戰(zhàn)。
小藥說藥 - 腫瘤免疫治療，T細胞受體 - 2025-07-27
Science：人類首次實現(xiàn)：用“專屬食物”精準遙控腸道內(nèi)的活體藥物
研究通過基因工程改造細菌，使其依賴紫菜聚糖定植并降解草酸鹽，實現(xiàn)可控腸道定植與清除，人體試驗顯潛力但需解決突變等問題。
生物探索 - 腸道菌群，活體藥物 - 2025-07-26
紐歐申醫(yī)藥 (NeuShen Therapeutics) 完成數(shù)千萬美元A輪融資，凱乘資本擔任獨家財務顧問
紐歐申醫(yī)藥 (以下簡稱“公司”) 是一家臨床階段的國際化生物技術公司，專注于開發(fā)針對神經(jīng)和精神類疾病的創(chuàng)新療法。
網(wǎng)絡 - 2025-07-19
格列齊特緩釋片+SGLT-2抑制劑：糖尿病治療新格局，心腎雙護的科學密碼 ——從機制互補到臨床獲益的前沿解析
2型糖尿病（T2DM）的治療正從單一控糖向多維度器官保護轉變。
梅斯醫(yī)學 - 2025-07-18
【歐洲經(jīng)驗談】 潰瘍性結腸炎管理的關鍵點：何時出手？如何用藥？
在全球炎癥性腸病（IBD）診療領域，歐洲以其深厚的研究積淀和成熟的臨床實踐，始終處于領先地位，尤其在生物制劑等先進療法的應用上積累了豐富經(jīng)驗。為洞悉歐洲專家在高效新藥涌現(xiàn)的時代下，對5-氨基水楊酸（5
網(wǎng)絡 - 潰瘍性結腸炎 - 2025-07-11
European Heart Journal：基因治療與基因編輯引領脂蛋白紊亂治療新紀元
近年來，以精確堿基編輯為代表的基因編輯技術，特別是CRISPR技術的興起，為一勞永逸的基因修飾提供了可能，能夠精準、高效地使致病基因失活，從根本上降低LDL-C水平。
MedSci原創(chuàng) - 基因治療，脂蛋白 - 2025-07-06
多學科對話：糖尿病性周圍神經(jīng)病理性疼痛（DPNP）標準化診療路徑的臨床價值
專家們指出DPNP作為糖尿病常見的慢性并發(fā)癥，給患者帶來了極大痛苦，其防治工作亟待全社會和醫(yī)療界的共同關注。
網(wǎng)絡 - 2025-07-04
血壓控制不好？JAMA：新藥強效降壓近20 mmHg，3個月持續(xù)有效
Lorundrostat 作為高選擇性醛固酮合成酶抑制劑，在控制不佳及難治性高血壓患者中，聯(lián)用可顯著降低收縮壓，安全性良好。
醫(yī)學新視點 - 難治性高血壓，Lorundrostat - 2025-07-02
好文推薦 | 糖原累積病Ⅱ型的診療進展
本文將對目前龐貝病的診治現(xiàn)狀進行綜述，重點討論其治療策略及治療的最新進展。
中風與神經(jīng)疾病雜志 - 酶替代療法，龐貝病 - 2025-06-25
Nature Aging：逆轉時光的魔術？解密RNA療法如何改寫衰老劇本
衰老是生命不可避免的過程，而RNA療法作為新興技術，正試圖從根源重寫衰老腳本。其通過靶向衰老的十二個關鍵特征，利用六大核心技術，在多種增齡性疾病治療中展現(xiàn)巨大潛力。
生物探索 - 衰老，RNA療法 - 2025-06-18
論著|A型肉毒毒素治療良性特發(fā)性眼瞼痙攣療效持續(xù)時間的影響因素研究
DOT與患者年齡呈正相關，與教育程度和臨床癥狀嚴重程度呈負相關；男性患者較女性患者、PT-PS注射方式較PT方式DOT更長。
中國神經(jīng)精神疾病雜志 - A型肉毒毒素，良性特發(fā)性眼瞼痙攣 - 2025-06-17
炎癥性腸病(IBD)的在研藥物
炎癥性腸病（IBD）治療存在耐藥問題，基于免疫機制研究，IL-23 抑制劑（如 Risankizumab）、TNF 抑制劑（如 OPRX-106）等多種新興療法涌現(xiàn)，部分進入臨床，為患者帶來希望。
小藥說藥 - 炎癥性腸病 - 2025-06-04
了解癌癥治療靶點：MUC1和MUC16
粘蛋白家族分分泌型與跨膜型，后者如 MUC1、MUC16 在腫瘤增殖、抗凋亡、代謝重編程等過程中起關鍵作用。靶向跨膜粘蛋白的療法正處于多階段臨床試驗，有望為癌癥治療提供新方向。
小藥說藥 - MUC1，MUC16，跨膜粘蛋白 - 2025-05-21
打破誤區(qū)！慢性乙肝功能性治愈的真實狀態(tài)
近期，北京大學基礎醫(yī)學院魯鳳民教授帶來精彩分享，為厘清慢性乙肝功能性治愈的真實狀態(tài)提供了新的思路。肝膽相照平臺特將精華內(nèi)容整理成文，供臨床醫(yī)生參考。
肝膽相照平臺 - HBV，慢性乙肝功能性治愈 - 2025-05-20
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