NEJM Evid：靶向肝臟腺相關病毒基因治療糖原貯積病VI型，獲顯著效果

2022-06-15 罕見病新前沿 NEJM Evid

小兒糖原貯積病Ⅳ型（GSD-Ⅳ）是一類先天性酶缺陷所造成的糖原代謝障礙疾病。糖原貯積病Ⅳ型又稱支鏈淀粉病、Andersen病，Maroteaux–Lamy綜合征，是由淀粉1，4-1，6轉葡

糖原貯積病

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