NEJM Evid：靶向肝臟腺相關(guān)病毒基因治療糖原貯積病VI型，獲顯著效果
小兒糖原貯積病Ⅳ型（GSD-Ⅳ）是一類先天性酶缺陷所造成的糖原代謝障礙疾病。糖原貯積病Ⅳ型又稱支鏈淀粉病、Andersen病，Maroteaux–Lamy綜合征，是由淀粉1，4-1，6轉(zhuǎn)葡
小兒糖原貯積病Ⅳ型（GSD-Ⅳ）是一類先天性酶缺陷所造成的糖原代謝障礙疾病。糖原貯積病Ⅳ型又稱支鏈淀粉病、Andersen病，Maroteaux–Lamy綜合征，是由淀粉1，4-1，6轉(zhuǎn)葡
