雖然我國《藥物臨床試驗質量管理規范》（Good Clinical Practice，GCP）中對藥物臨床試驗數據管理與統計分析進行了原則要求，且國家食品藥品監督管理總局已發布的有關藥物臨床試驗及其統計學的相應技術指南也涉及數據管理和統計分析工作的主要環節，但針對數據管理計劃和報告、統計分析計劃和報告卻沒有詳細的技術規范和指導性建議。因此，本技術指導原則對此進行了較為詳細的介紹和闡述，并提出具體要求

樣本量 確定 (samplesizedetermination)，又稱樣 本量估計 (samplesizeestimation)，是指為滿足統計 的 準確性和可靠性(I類錯誤 的控制和檢驗效能的保證 ) 計算 出所需的樣本量 ，它是 臨床試驗設計 中一個極為 重要 的環節 ，直接關系到研究結論 的可靠性 、可重復 性 ，以及研究效率的高低。樣本量估計也是一個成本． 效果和檢驗效能 的權

統計分析計劃( statistical analysis plan，SAP) 是對 臨床試驗的統計學考慮及擬對數據進行統計分析的清 晰描述。統計分析計劃可以是獨立的文件，其內容涵 蓋試驗中所涉及的所有統計學考慮，且具有技術性和 可操作性，包括了設計的類型、比較的類型、隨機化與 盲法、主要指標和次要指標的定義與測量、檢驗假設、 數據集的定義、療效及安全性評價和統計分析的詳細 計劃。另外

臨床試驗根據研究目的不同可分為“探索性臨床 試驗”和“確證性臨床試驗”，而臨床研究結論通常需 要根據確證性臨床試驗的統計推斷結果得到。如果某 一確證性臨床試驗需要對多個檢驗假設做出統計學推 斷，例如多個主要療效指標的多重檢驗、多組間多重比 較、多個時間點的期中分析( interim analysis) 等情況 下，便會涉及多重性( multiplicity ) 問題。無須考慮多 重性

抗腫瘤藥物臨床試驗技術指導原則

鑒于非劣效臨床試驗在 國內開展地 比較廣泛，但 在研究設計和評價方面尚未形成相對統一 的認識 ，為 此中國臨床試 驗生 物統計學工作 小組 (CCTS)，經充 分討論 ，于 2011年 10月 30日于南京湯山召開工作會 議 ，形成如下共識。

本文是歐洲藥品管理局人用醫藥產品委員會于 2017 年 7 月 20 日發布了更新版本的《識別和降低研究用新藥在首次人體和早期臨床試驗中風險的策略指導原則》的譯本